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前言： 其中 中药一：共48节 药一：49节 中药二：共83节 药二：57节 中药综合：56节 药学综合：95节 药事法规：40节 第五章 药品的临床评价方法与应用 【要点提示】 1．新药临床评价的分期及备期的特点 2．药物经济学评价方法 药品的临床评价是对药品在治疗效果、不良反应、用药方案、贮存稳定性及药品经济学等方面进行实事求是的评估。 一、治疗药物评价 药品临床评价分为两个阶段，即上市前药品临床评价阶段和上市后药品临床再评价阶段。一个新药按照GCP管理要求必须经过四期临床试验，即上市前要经过三期（I期、Ⅱ期和Ⅲ期）临床试验；批准上市后还要经过Ⅳ期临床试验（临床再评价阶段）。 1．新药临床评价的分期 (1)I期临床试验 初步的临床药理学及人体安全性评价试验阶段。观察人体对于新药的耐受程度和药动学，为制定给药方案提供依据。试验对象主要为健康志愿者，试验样本数一般为20--30例。 (2)Ⅱ期临床试验 治疗作用的初步评价阶段。初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，为Ⅲ期临床试验研究的设计和给药剂量方案的确定提供依据。试验对象为目标适应证患者，试验样本数多发病不少于300例，其中主要病种不少于100例．要求多中心即须在3个及3个以上医院进行。 (3)Ⅲ期临床试验 新药获得批准试生产后进行的扩大化临床试验阶段。进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分的依据。 (4)Ⅳ期临床试验 上市后药品临床再评价阶段。试验样本数常见病不少于2000例。考察药品在广泛使用条件下的疗效和不良反应；评价药品在普通或特殊人群（包括儿童、妊娠及哺乳期妇女、老年人及肝肾功能不全患者）中使用的利益与风险关系；改进给药剂量等。 2．新药四期临床评价的局限性 (1)病例数目少。 (2)观察时间短需要长时间应用才能发生的或停药后迟发的药品不良反应在此期间不能被发现。 (3)特殊人群未纳入基于伦理学要求，研究对象有局限性。Ⅱ期临床试验一般将老年人、妊娠及哺乳期妇女、婴幼儿及18岁以下未成年人，以及肝、肾功能不全的人群排除在外，因此药品在特殊人群中使用会遇到的问题在此期间不能被发现。 (4)考察不全面。 (5)管理有漏洞。 3．药物经济学评价方法 (l)最小成本分析 用于两种或多种药物治疗方案的选择，可以为总体医疗费用的控制和医疗资源优化配置提供基本信息。 (2)成本一效益分析 将药物治疗的成本与所产生的效益归化为以货币为单位的数字，用于评估药物治疗方案的经济性。 (3)成本一效果分析 与成本一效益分析的差异是药物治疗的效果不以货币为单位表示，而是用其他量化方法表达治疗目的，如延长患者生命时间等。 (4)成本一效用分析 是更细化的成本一效果分析，效用指标是指患者对某种药物治疗后所带来健康状况的偏好（即主观满意度），主要为质量调整生命年或质量调整预期寿命两种。 二、循证医学与药物治疗 循证医学(EBM)的核心是在医疗决策中将临床证据、个人经验与患者的实际状 况和意愿相结合。 循证医学证据的推荐强度分为： A．结果一致的I级临床研究结论； B．结果一致的Ⅱ、Ⅲ级临床研究结论或I级临床研究的推论； C．Ⅳ级临床研究的结论或Ⅱ、m级临床研究的推论； D．V级临床研究的结论或任何级别多个研究有矛盾或不确定的结论。 证据级别分别是：la、lb、lc、2a、2b、2c、3a、3b、4、5。其中la是同质大样本随机对照临床试验的系统评价，证据级别最高、最可靠。 循证医学实践（应用）：制定各种疾病的防治指南、国家基本药物目录、非处方药目录、医疗保险目录以及药品淘汰时都需要参考循证医学的研究结果。 |
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