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罕见病，又称孤儿病。WHO将其定义为患病人数占人口比例的0.65%~1%之间的疾病，美国则将每年患病人数少于20万人的疾病视为罕见病。罕见病是当今医学难点，具有患病率低、病种繁多、疾病负担种、难诊难治等特点。全球罕见病药物的研发现状受多重因素制约：一方面，研发新药通常需要投入上亿的资金和长达十多年的时间成本，而罕见病患病人群少，未来投资收益回报低，企业对罕见病药物的开发动力不足，从而造成对罕见病的发病机制研究不足，对治疗靶点的研究也不够；另一方面，由于患病人群少，难以找到足够数量的病人开展相关临床试验，无法满足药品上市的要求。此外，能确诊罕见病的医生可谓凤毛麟角，因此药品可及性渠道也是很大的问题。3月6日，美国FDA批准诺华的Isturisa(osilodrostat)口服片剂上市，用于不能接受脑下垂体手术或已接受手术但仍未治愈的库欣病（Cushing's disease）成人患者。Isturisa曾获得FDA的孤儿药认定资格。图表 1 美国FDA批准诺华的Isturisa(osilodrostat)口服片剂上市 
资料来源：FDA,中康产业资本研究中心
库欣病是一种罕见的疾病，由垂体瘤释放过多促肾上腺皮质激素的激素（ACTH）引起，产生皮质醇增多症，会引起严重的健康问题，如高血压、肥胖、2型糖尿病、骨折、免疫系统减弱和抑郁等。库欣病是一种耗竭性疾病，极少自行缓解，若不及时诊治，病死率高。近年来主要观点是由于体细胞的单克隆突变所引起。Isturisa是FDA批准的首个11-β-羟化酶阻断酶，阻止皮质醇合成，直接解决皮质醇过量产生。
资料来源：Ed (Edgar181) / Public domain 迄今为止，美国FDA共批准两款直接治疗库欣病的药物上市。除了Isturisa外，另一款药物Signifor（pasireotide）也是诺华开发，2012年获得FDA批准上市，2015年在中国上市（门冬氨酸帕瑞肽注射液）。诺华投资的罕见肿瘤新药研发药企提交IPO申请，期待为罕见病患者携来更多福祉3月6日，由诺华领投B轮融资的以色列Ayala Pharmaceuticals提交美股上市申请S-1文件，拟公开发行股票上市，募资最多5000万美元，股票代码“AYLA”。Ayala制药是一家临床阶段的肿瘤药公司，致力于为患有罕见和侵袭性癌症的患者开发和商业化小分子疗法，成立于2017年11月。自成立以来，Ayala制药已筹集了4630万美元的资金，其中，2019年5月28日完成了由诺华领投的3000万美元的B轮融资。Ayala组建了一支在建立运营临床和商业组织（尤其是肿瘤学和罕见病）方面拥有丰富经验的团队，曾在成功发现、收购、开发和商业化一系列罕见疾病和癌症疗法的公司中担任领导职务，包括Chiasma Inc.，Adnexus Therapeutics，AbbVie，Abbott Laboratories，Protalix Biotherapeutics和Teva制药等，例如首席医学官Gary Gordon医学博士，既是约翰·霍普金斯医学院的临床医师，又在AbbVie，Inc.担任肿瘤药物开发职务，曾参与了开发和商业化Venetoclax、塞来昔布和veliparib。毫无疑问，Ayala此次若成功上市，必定会助力其罕见病药物的开发。毋庸置疑，诺华在罕见病领域的投资布局将推动全球罕见病诊治行业的发展。而我国在孤儿药的研发上与国际相比相差甚远。以美国为例，据了解，美国孤儿药的在研项目（临床1期至3期）超300个，而中国却不足10个。2018年6月8日，国家卫生健康委员会等五部委联合发布了第一批国家罕见病目录，将白化病、多发性硬化、血友病等121种罕见病收录其中。该目录的出台被视为是罕见病防治行业发展中最为重要的政策节点之一，代表着国家层面对罕见病防治工作的推动有了实质性进展。
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