 ☆ 北上广这三个超一线城市为什么会被划分在“低保障水平”的梯队中？蔻德罕见病中心创始人黄如方将其比喻为“高富不帅”。 ☆ 14种病的患者只能自己负担药品费用，“超高值罕见病药物”的保障仍是空白。 ☆ 专项基金模式可被视为地方探索罕见病保障的标杆，通过政府主导，可以实现“花小钱、办大事”。  近年来，国家和社会对罕见病的关注度越来越高。2015年起，《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》、《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》等文件陆续出台，从审评审批角度促进了罕见病用药的研发与引进。2018年，国家版《第一批罕见病目录》公布，以此方式界定了121种罕见病，打破了我国长久以来没有罕见病定义的僵局。2019年的国家医保目录更新中涉及了12种罕见病药物的新增与续签，加上以往谈判准入的药品，目前国家医保目录内共有38种罕见病药物，涉及21种罕见病，在解决罕见病的用药保障上迈出了积极的步伐。 国家层面已经有了这些可喜的进展，在此背景下，各地医保对罕见病的保障水平如何？我国罕见病药物的可及性到底怎么样？在蔻德罕见病中心（CORD）与艾昆纬（IQVIA）联合发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》（以下简称《城市报告》）中，可以透过研究数据找到一些答案。 70个城市，7大保障模式 城市是每一个罕见病患者生活、就诊、随访的地方，我国医疗保险的筹资与管理也都在地级市层面，《城市报告》选取了70个样本城市，从对罕见病的保障能力与保障水平两个维度对它们进行评估和排名。罕见病保障能力反映的是各地的资源禀赋，包括地方经济水平、财政支持能力、医保基金支持能力及罕见病诊疗能力；罕见病保障水平则体现在各地对罕见病医疗保障的实际执行情况，可以细化到保障的药物数量、报销的水平、医疗救助限额、政府支付力度等。 据此，《城市报告》将70个样本城市划分成了四大梯队。  北京、上海、广州这三个超一线城市被划分在“高保障能力低保障水平”的梯队中，这似乎让人难以理解，蔻德罕见病中心（CORD）创始人、主任黄如方将其比喻为“高富不帅”。 对此，艾昆纬管理咨询执行总监李杨阳女士作出解读：这一梯队中的17个城市都具备较高的保障罕见病的能力，但在实践中，大多未能出台有针对性的专项政策，或许是考虑到大城市的规模示范效应，行动上过于谨慎和保守。因此当务之急是打破藩篱，扭转观念，从顶层设计上增加对罕见病保障的重视，寻找切实可行的政策方案和工具，从而提升罕见病保障水平。  艾昆纬中国（IQVIA）、管理咨询执行总监李杨阳 地方层面在多年来对罕见病保障的探索中，逐渐形成了不同的保障模式，尤其是从高保障水平两大梯队的城市实践中，可提炼出这7大模式，包括专项基金模式、大病谈判模式、财政出资模式、政策型商业保险模式、医疗救助模式、医保零星增补模式和自主申报模式。 地方探索罕见病七大保障模式  其中，浙江省是目前全国唯一落地罕见病专项基金保障模式的地区。每位基本医疗保险参保人每年缴费2元，由此形成1亿元左右的专项基金，目前已将戈谢病和苯丙酮尿症的治疗药物纳入了保障范围，每年支出稳定，尚有结余。（参考浙江省自2015年开始实施的大病医保对这两个疾病的保障经验，治疗戈谢病的伊米苷酶，使用的患者有22人，大病医保年支出不到3000万元，治疗苯丙酮尿症的沙丙蝶呤，使用者19人，年支出190万元，可见目前1亿元的专项基金还有较大的空间可以用于保障其它罕见病） 财政出资模式的代表是青岛市，政府每年拿出3亿元，用于特药特材救助、医保外大额医疗救助及低收入家庭特殊救助，许多罕见病药物就是通过特药特材谈判的形式进入救助目录的。自2012年起青岛模式已运行近10年，每年在罕见病药物上的支出已稳定在千万级别。 7种模式并没有孰优孰劣，都切实地为罕见病保障作出了有益探索。《城市报告》建议各地积极寻找与本地区资源禀赋相符的保障模式，可以更多地探索专项基金模式，通过政府主导，以多元筹资的方式为罕见病保障输血。 “超高值罕见病药物”保障空白 在国家和地方的努力下，罕见病药物的可及性怎样？哪些迫切的需求仍未被满足？ 首先，在《临床急需境外新药名单》等优先审评审批工作的推进下，2019年至今我国新上市了8种罕见病药物，涉及7种罕见病。此外还有4种新上市药物的适应症未收录在《第一批罕见病目录》中，分别是地舒单抗、兰瑞肽、达雷妥尤单抗和氘代丁苯那嗪。 其次，在2019年国家医保目录更新后，目前共有38种罕见病药物被纳入国家医保，涉及21种罕见病，其中9种享受甲类报销。值得注意的是，还有14种药物的适应症虽未被收录到《第一批罕见病目录》中，但也纳入了国家医保，它们所治疗的8种疾病都是国际上认可的罕见病，这说明罕见病药物的医保准入并不局限于罕见病目录，这给更多目录以外的患者带来了希望。 可是，目前仍有25种已经上市的罕见病药物，未被纳入国家医保目录，共涉及21种罕见病。其中，有12种药物，涉及14种罕见病适应症，它们是国内上市的治疗这些病的全部药物，这意味着罹患这14种病的患者只能自费。在这12种药物中，有6种药物的年治疗费用超过百万元，且尚无仿制药可用，患者的用药可及性和经济负担可想而知。 这些医保外的“超高值罕见病药物”无疑是当下罕见病保障中的痛点，对此，黄如方认为：虽然这些药物的单价看起来很“吓人”，但一方面，受诊疗条件所限，实际经过确诊需要用药的患者人数远低于理论估算值；另一方面，政府可通过多元筹资、多方支付的方式以少量的资金带动商业保险、民政救助、药品生产企业等社会各界参与其中，并辅以谈判等措施降低药品价格。这样下来，将这些药物纳入医保所造成的支出是完全可控的，浙江和青岛等地的运行经验也具有较大的参考价值，希望政府能高度关注这14种罕见病的患者需求。  蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方 允许一部分患者先用上药 在《城市报告》的最后，研究人员给出了8条政策建议：明确医疗保障是罕见病患者的基本需求，罕见病医疗保障是我国应补齐的短板；确立政府先行主导的罕见病医疗保障价值取向；优先解决在我国已上市的所有药物都未纳入医保的罕见病保障问题；允许地方量力而行，探索罕见病保障模式，允许一部分患者先实现药物可及；允许地方探索专项基金模式；鼓励探索多元筹资、多方支付的罕见病保障模式；推进服务型政府建设，加强精细化治理思维，提升患者获得感；国家应加速总结地方保障经验，出台全国性罕见病保障政策。 在下午的研讨会中，与会专家表示：就如同“让一部分人、一部分地区先富起来，先富带动后富，最终实现共同富裕”的理念一样，地方在实践和探索罕见病的保障上可以更加灵活，根据自身的保障能力，先聚焦在少数未满足需求较大的罕见病病种上，并决定模式的选择、财政支持的力度或政策支持的方向，在逐步积累经验后再扩大保障范围，以最小化试错成本。 会上，杭州蔻德罕见病关爱中心宣布成立。该中心立足杭州，与浙江大学医学中心合作，服务罕见病群体，将给罕见病家庭带去持续、有效的帮助，促进社会公众对罕见病的认知，提高患者生活质量。 |
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