| 【斑秃患者有了治疗希望！氘代芦可替尼获FDA突破性疗法资格】7月8日，Concert制药公司对外发布称，FDA授予口服JAK抑制剂CTP-543治疗成人中重度斑秃突破性疗法资格，目前还没有一款得到FDA批准用于治疗斑秃的药物。中日友好医院皮肤病与性病科副主任、毛发医学中心主任杨顶权曾在接受健康时报记者采访时指出，我国脱发疾病患者已超过2亿，其中雄激素性秃发1.3亿以上，斑秃700万以上。斑秃是一种自身免疫性疾病，常表现为无意发现的、头部突然出现的圆形或椭圆形脱发斑。最初为小片脱发区，可为一片，也可为多片。脱发区边缘处常有一些松而易脱的头发，有的已折断，如将松动毛发拔出，可看到毛发“上粗下细”，且下部色素脱失。CTP-543是Concert公司通过氘代化学技术修饰ruxolitinib（芦可替尼）而来。ruxolitinib是选择性JAK1/2抑制剂，已经获批用于治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症等血液疾病。ruxolitinib经氘化学修饰后，人体药代动力学发生改变，从而被开发用于治疗斑秃。FDA曾经授予CTP-543治疗斑秃的快速通道资格。FDA的突破性疗法认定是基于一项在中重度斑秃患者中开展的随机双盲，含安慰剂对照的2期临床试验的积极数据。2019年9月，Concert公司报告，接受CTP-543（8 mg，每日2次；或12 mg，每日2次）治疗的患者达到了主要疗效终点。根据脱发严重程度评分（SALT）测量，在24周时与基线相比，脱发严重程度改善超过50%的患者比例显著优于安慰剂（p<0.001）。作为CTP-543临床开发的下一步，Concert计划在今年第四季度启动3期临床试验，进一步检测8 mg和12 mg给药方案的疗效，计划在美国、加拿大和欧洲招募约700例受试者。Concert公司总裁兼首席执行官Roger Tung博士指出： |
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