作者:解螺旋·麦子 如需转载请注明来源:解螺旋·医生科研助手 今天麦子讲的是两个小朋友的故事——David & Emily。他们都曾身患重疾,分别是罕见病重症综合性免疫缺陷(SCID)和急性淋巴细胞白血病(ALL),并且都使用了领域内最前沿的治疗方案:不完全匹配的骨髓移植和CAR-T免疫疗法,受到了许多民众关注,可谓是两个疾病领域内的“童星”。 尽管David在手术后因为病毒引起的癌症不幸去世,但他的案例极大的推动了美国对该疾病的研究;而Emily的免疫治疗则取得了成功,今年她已经4-Years Cancer Free了! David是个70后,他过世的时候还不满13周岁,出生时就患有SCID,身体无法制造B细胞和T细胞,由于这两种细胞都是免疫系统对疾病产生反应的重要成分,所以只要轻微感染就会生病。 David生活的泡泡 六岁时,NASA特地为David设计了泡泡服装,他得以第一次与外面的世界接触 David的哥哥因为SCID离世,David有一半的几率会患上SCID,他出生20秒后即被安置在塑料隔离泡泡里,与各种病原体相隔离,经过检查后还是不幸患有此病。后来NASA工程师特地为他设计了污染隔离中心,当然也是泡泡,故而大家都称呼David为泡泡男孩,一档电视节目专门跟踪报道(The Boy in the Plastic Bubble),也因为David,SCID和其他罕见病才逐渐被世人了解和重视。
在免疫疗法诞生前,对付癌症主要靠:手术、化疗、放疗的联合或者交替使用。手术对付良性肿瘤还好,对付已经转移的恶性肿瘤则很可能切不干净要随时做好肿瘤复发的心理准备,而放化疗都是“你死我亡”的存在,癌细胞杀了不少,患者自身机能也受到了损害。免疫治疗的出现,似乎可以改变这种状况,而Emily Whitehead成功治愈的奇迹,使免疫治疗收获了不少人心。 当时,Emily Whitehead 的父母抱着死马当活马医的态度找到了细胞治疗领域大牛Carl June,彼时June刚发表了重量级的研究,4-1BB CAR 细胞针对 3 例白血病患者开展的临床试验取得了巨大的反响。 June 给Emily使用了CAR-T疗法,这种方法虽然在实体癌组织上的进展不尽人意,却在血癌和淋巴癌上的治疗效果非常好。CAR-T疗法全称是嵌合型抗原受体转基因T细胞(Chimeric Antigen Receptor T-Cell, CAR-T)免疫治疗方法,可以特异性地识别肿瘤相关抗原,最终达到治愈肿瘤的目的。 |
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