|
这是汉麻博士的第1570篇原创文章 Epidiolex PART1 大麻药物增加新适应症 7月31日，CBD大麻衍生药物Epidiolex已获得美国食品药品监督管理局FDA的批准，可用于治疗与第三种疾病相关的结节性硬化症TSC癫痫发作，从而扩大了大麻衍生药物的适应症范围。 2018年，Epidiolex成为FDA唯一批准的CBD大麻衍生药物，用于治疗2岁及以上患者的Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征相关的癫痫发作。此次获批在扩大适应症范围同时，扩大了患者的年龄范围，能够使更多TSC患者受益。 目前，Epidiolex正在接受欧盟的新适应症使用范围的申请和审批，一旦通过，该药物能够在欧盟国家服务于更多TSC患者。 据了解，该药物是由英国GW Pharmaceuticals美国子公司Greenwich Biosciences生产。GW首席执行官贾斯汀·高佛Justin Gover表示，该药物使用标签的扩大代表着TSC患者能够立即使用该药物，同时，证明了大麻衍生药物是经过监管机构批准和实验的安全药物，患者可以放心使用。 Epidiolex PART2 罕见病结节性硬化症 在美国，约有50000人患有结节性硬化症TSC，全球范围内的患者约有100万人。其中，约有85％患者伴有癫痫发作，超过60%患者的癫痫发作未能得到有效控制。 结节性硬化症TSC，又称Bourneville病，是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合征，也有散发病例，多由外胚叶组织的器官发育异常，可出现脑、皮肤、周围神经、肾等多器官受累，临床特征是面部皮脂腺瘤、癫痫发作和智能减退。发病率约为1/6000活婴，男女之比为2：1。 2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，结节性硬化症被收录其中。  该疾病根据受累部位不同，可有不同表现。多于儿童期发病，男多于女。主要症状为皮肤损害、神经系统损害、眼部严重损害症状、肾脏病变、心脏病变、肺部病变、骨骼病变和其他脏器病变。同时，包括消化道、甲状腺、甲状旁腺、子宫、膀胱、肾上腺、乳腺、胸腺等所有器官均可能有受累，目前认为TSC除骨骼肌、松果体外可累及所有组织器官发生病变。 神经系统损害 （1）癫痫为本病的主要神经症状，发病率占70%-90%，早自婴幼儿期开始，发作形式多样，可自婴儿痉挛症开始，至部分性局灶性或复杂性发作、全面性大发作。频繁而持续的癫痫发作后可继发违拗、固执等癫痫性人格障碍。 （2）智能减退多进行性加重，伴有情绪不稳、行为幼稚、易冲动和思维紊乱等精神症状，智能减退者几乎都有癫痫发作，早发癫痫者易出现智能减退，癫痫发作伴高峰节律异常脑电图者常有严重的智能障碍，部分患者可表现为孤独症。 （3）少数可有神经系统阳性体征。如锥体外系体征或单瘫、偏瘫、截瘫、腱反射亢进等，如室管膜下结节阻塞脑脊液循环通路或局部巨大结节、并发肿瘤等可引起颅内压增高表现。 FDA表示，在Epidiolex药物针对224名TSC患者进行随机、双盲、安慰剂对照试验中，Epidiolex药物发挥了积极良好的作用，显著降低了TSC患者的癫痫发作频率和程度。这项研究实验的成功，将直接影响6000多名患者受益。 马萨诸塞州总医院赫斯科特结节性硬化综合症中心主任伊丽莎白·蒂勒博士表示，近2/3的YSC患者逐渐发展为难治性癫痫病，患者无法通过传统治疗受益，十分需要新的选择和尝试，Epidiolex大麻药物的使用，能够成为患者的重要治疗选择，满足传统治疗所无法满足的患者需求，同时，成为医用在治疗手段上的新利器，为更多患者提供更多的治疗方式。 Epidiolex PART3 医用大麻市场前景巨大
 医疗专辑 科普专辑 行业专辑 政策专辑 ◆编辑：麻子 ◆插画：Hank ◆责编：Lee ◆主编：May
|
|
|
