|
就在刚刚，备受瞩目的2020诺贝尔化学奖重磅揭晓！Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier因基因编辑技术CRISPR相关的工作荣获该奖项。 CRISPR是一种可精准靶向的基因编辑工具，能够被用于激活、关闭、改变、修复或移除一个基因。这一工具目前在世界各地的分子生物学实验室中使用，并有望为治疗不能治愈的疾病开辟新途径，引发医学革命。 CRISPR系统原本是细菌用来保护自身免受噬菌体感染的适应性免疫系统。当细菌的细胞被病毒DNA入侵后，其CRISPR系统会捕获并记录病毒DNA的片段。如果相同的病毒再次出现，系统将会快速识别出来。  2012年8月，加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna教授与现任Max Planck研究所感染生物学部主任的Emmanuelle Charpentier教授在Science杂志上发表了一篇题为“A Programmable Dual-RNA–Guided DNA Endonuclease in Adaptive Bacterial Immunity”的重要成果，首次揭示了CRISPR/Cas9这一天然免疫系统的基因组编辑功能。这一开创性的研究为CRISPR作为一种多功能且精确的基因编辑工具的使用奠定了基础。 从“剪”DNA到“剪”RNA再到修改单个碱基，这几年，基因编辑技术不断在革新。除了在科研领域被广泛使用，已有大量公司在利用CRISPR技术开发疾病新疗法，几位CRISPR先驱也都有自己的公司，比如Jennifer Doudna参与的Intellia Therapeutics、Emmanuelle Charpentier参与的CRISPR Therapeutics。目前，这几家公司均已在纳斯达克上市。 Intellia Therapeutics拥有可以治疗多种基因和肿瘤疾病的产品线，进展较快的项目包括针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的NTLA-2001。CRISPR Therapeutics主要致力于开发治疗地中海贫血和镰状细胞病的基因疗法以及利用基因编辑技术开发下一代癌症细胞疗法。 除了用于开发基因治疗、细胞疗法，CRISPR还具有研究基因功能、筛选新靶点、“生产”多能干细胞以及用于核酸检测等多种用途。究竟这一被誉为“基因魔剪“的新型基因编辑工具还能带来多少惊喜，我们拭目以待。 诺贝尔化学奖于1901年首次颁发，截至2020年已颁发112次，共有185人获得这一奖项，7位女性获奖。截至2019年，最年轻的获奖者是Frédéric Joliot，1935年，35岁的他与其妻子Irène Joliot-Curie因“合成了新的放射性元素”一同获奖；最年长的获奖者是JohnB. Goodenough，获奖时97岁，2019年因“在锂电池的发展方面作出的贡献”获奖。  英国科学家Frederick Sanger曾在1958年和1980年分别因“其所做的蛋白质（尤其是胰岛素）结构方面的工作”和“在核酸碱基序列测定方面做出的贡献”两次获得诺贝尔化学奖，是唯一两次获该奖的人。 除Frederick Sanger外，还有多名科学家因“与生物学相关的发现和工作”荣获诺贝尔化学奖。以最近几年为例，2015年，来自瑞典、美国、土耳其的三位科学家（Tomas Lindahl、Paul Modrich以及Aziz Sancar）因“DNA修复机制研究”荣获该奖。 2017年，来自英国、美国和瑞士的三位科学家（Jacques Dubochet、Joachim Frank、Richard Henderson）因“开发用于测定溶液中的生物分子高分辨率结构的冷冻电子显微镜”摘得诺贝尔化学奖。 2018年的这一奖项授予了美、英三位科学家：Frances H. Arnold、George P. Smith 和Gregory P. Winter，以表彰他们在“酶的定向进化”和“噬菌体展示技术”方面所作的工作。其中，Gregory P. Winter研制的噬菌体展示技术应用于抗体定向进化，基于这项技术制造的第一种药物是“阿达木单抗”，该药已被批准用于治疗类风湿性关节炎、银屑病以及溃疡性结肠炎等数种疾病，年销售额达近200亿美元。 诺贝尔化学奖根据瑞典著名化学家阿尔弗雷德·诺贝尔的遗嘱设立，旨在表彰“做出最重要的化学发现或改进的人”。祝贺今年获奖科学家，也向此前获奖的所有科学家致敬。 热门疗法/技术/靶点 |
|
|
