【原】Alexion连获2张优先审评券，开发孤儿药也很赚啊！

Alexion公司12月8日宣布FDA批准其酶替代疗法Kanuma（sebelipasealfa），用于治疗溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏，欧盟在今年9月份也批准了该药。溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏是一种罕见遗传性疾病，会导致身体多处组织内脂肪积累，引起肝脏坏死、心血管疾病及其他并发症。沃尔曼病是LAL缺乏的一种表现形式，通常在婴儿2~4月龄发病，疾病进展迅速，患儿通常活不过1年，发病率是每100万新生儿中1~2例。胆固醇贮积症是LAL缺乏的另一种形式，通常在儿童期发病，患儿预期寿命取决于疾病及并发症的严重程度，发病率是每100万新生儿中25例。

Alexion是一家专注于开发孤儿药的公司，之前只有一款号称史上最贵的药物Soliris（eculizumab，依库珠单抗），用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（a-HUS）。Soliris每年的治疗费用大约为41万美元，2014年为Alexion贡献了高达22.34亿美元的销售收入。不过没有最贵只有更贵，诺华CAR-T疗法CTL019之前被披露的价格是每例患者45万美元，据说还只是一个完整治疗周期的价格。

Alexion在孤儿药开发模式上尝到甜头，除了继续开发Soliris治疗重症肌无力的适应症外，还在2011年以10.8亿美元收购Enobian公司获得了Strensiq，在2015年6月以84亿美元收购Synageva公司获得Kanuma。Kanuma获得过FDA的优先审评和突破性药物资格，尽管因为补充CMC材料被FDA延批了3个月，最终还是顺利在欧盟和美国通关。不仅如此， Alexion还凭借Strensiq和Kanuma一下子收获了两张优先审评券，这先审评券多值钱就不多说了吧，已经被AbbVie炒到3.5亿美元/张的天价了。

Alexion计划在2016年1月第1周正式开售Kanuma。Kanuma是一种重组人LAL，前6个月发病的患儿每周注射1次，其他患者每2周注射1次，国际评级机构晨星预测该药的每年治疗费用为30万~40万美元，年销售额峰值可达14亿美元。

与国内孤儿药开发的冷清不同，欧美国家在孤儿药开发上有一系列激励措施，包括税费和注册费用减免、更长的市场独占期、更便捷的审批通道，患者群体虽然小，但整体销售回报也不菲，由此受到各企业追捧。

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