【原】FDA优先审核ROS1/NTRK新药，上市又近一步

制药巨头罗氏集团旗下的基因泰克近日宣布美国食物和药品管理局（FDA）已经接受了公司开发的ROS1/NTRK靶向药Entrectinib（研发代号RXDX-101）的新药上市申请，并授予其优先审核资格。

一系列临床试验结果显示Entrectinib可有效治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）以及NTRK融合的成人和儿童晚期实体瘤，FDA据此接受了Entrectinib新药上市申请。

Entrectinib治疗ROS1阳性NSCLC，持续有效超2年

Entrectinib治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌可使77.4%的患者肿瘤缩小30%以上，而且对脑转移同样有效，55%的脑转移患者脑部肿瘤缩小。

Entrectinib的疗效持久，中位持续缓解时间为24.6个月，就是说Entrectinib治疗后肿瘤缩小30%及以上的患者，有一半以上的概率可以持续控制肿瘤2年以上。

Entrectinib治疗NTRK融合实体瘤，不分癌种

只要实体肿瘤是NTRK融合，不管是什么癌种，Entrectinib都可以治疗，迄今为止在临床研究中评估的肿瘤类型包括乳腺癌，胆管癌，结肠直肠癌，妇科疾病，神经内分泌癌，非小细胞肺癌，唾液腺癌，胰腺癌，肉瘤和甲状腺癌。

综合分析的结果显示，在接受Entrectinib治疗的NTRK融合实体瘤患者中57.4%肿瘤缩小30%及以上，在这些患者中有一半可持续控制肿瘤超10.4个月。

经Entrectinib治疗的脑转移NTRK融合患者，54.5%脑转移瘤缩小30%及以上，其中超过四分之一的患者脑部转移瘤完全消失。

Entrectinib的安全性与之前的分析结果一致。

最常见的不良反应包括疲劳，便秘，味觉改变（味觉障碍），肿胀（水肿），头晕，腹泻，恶心，神经系统疾病（感觉迟钝），呼吸短促（呼吸困难），疼痛，贫血，认知障碍，体重增加，呕吐，咳嗽，血肌酐增加，关节疼痛（关节痛），发烧（发热）和肌肉疼痛（肌痛）。

少数人的大希望

ROS1/NTRK阳性属于比较少见的癌症驱动基因，在癌症人群中比例不高，针对性的药物比较少。

ROS1/NTRK阳性非小细胞肺癌目前均只批准了一种靶向治疗药物（分别是克唑替尼和拉罗替尼），FDA此次优先审核Entrectinib上市将为这些患者带来更大的希望。

参考资料：

https://www./media/press-releases/14778/2019-02-18/fda-grants-priority-review-to-genentechs