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临床医生必备之临床研究预测模型的构建思路

 阮朝阳的图书馆 2020-12-19

临床研究中,对于疾病的预后研究的应用非常普遍,最负盛名如Framingham研究,开发了一系列的预测模型。今天我们就什么是医学、如何开发预测模型、如何做模型的验证,如何应用等问题做一些概要介绍。

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预测模型

预后研究中,在研究设计和分析时,都需要采用多因素方法去确定所研究结局的重要预测因子、并提供不同预测因子组合下结局的概率、以及概率估计的工具,这些工具就是我们所说的预测模型,英文文献里常用的术语包括:prognostic models、prediction models、 prediction rules以及risk scores。

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制定临床预测模型的步骤

建立预测模型包括识别重要的预测因子、给每个预测因子分配相对权重、通过校正(calibration)和区分(discrimination)评估模型预测效果、通过内部验证技术优化模型、校正模型的过度拟合。模型的验证主要是指在新的人群中,验证模型的预测性能。模型临床意义的研究是指量化评价临床大夫采用预测模型后决策的改善情况以及病人结局的改善情况。

在这里,我们稍微说明一下样本量。由于预测模型通常是基于多因素回归的方法,因此样本量的估算并没有简单明确的方法。当预测因子的个数远大于结局事件的个数时,就有可能过度估计模型的效果。理想情况下,建立预测模型至少需要几百个结局事件,有研究文献表明,不论是分类结局变量还是time-to-event结局变量,一个预测因子至少需要10个结局事件是比较保守的估计。

下一节我们将举具体案例,与大家深入交流临床研究中的预测模型构建思路。

21、临床医生必备:如何撰写一篇完整的RCT试验方案

22、补钙防癌到底靠不靠谱?关键还得看基因表达

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