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勃林格殷格翰近日宣布，抗纤维化治疗药物尼达尼布已获得中国国家药品监督管理局批准用于具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病的治疗。此次获批是基于III期国际多中心临床试验INBUILD的结果[1]。
北京协和医院呼吸内科主任医师、INBUILD研究中国牵头主要研究者、中国研究型医院学会呼吸病学专业委员会主任委员徐作军教授表示：“此次获批使尼达尼布成为了首个在中国获批的用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病药物，对于肺纤维化治疗领域具有里程碑意义。III期INBUILD临床试验证实，尼达尼布可使PF-ILD这类表型的患者的肺功能年下降率减缓57%[1]。
此外，在INBUILD试验中观察到的安全性特征也与此前使用尼达尼布治疗IPF的INPULSIS试验和SSc-ILD患者的SENSCIS试验结果一致。值得一提的是，尼达尼布的这三项全球研究均有中国患者参加，这三个适应症也先后在中国获批，为罹患这三类肺纤维化疾病的患者带来了希望。” 北京协和医院风湿免疫科主任、中国医师协会风湿免疫医师分会会长、中华医学会风湿病学分会前任主任委员曾小峰教授介绍：'间质性肺疾病（ILD）是自身免疫性风湿性疾病（结缔组织病：CTD）相关的最常见、也是最严重的并发症之一。CTD-ILD可见于多种CTD，如系统性硬化病（SSc）、多发性肌炎/皮肌炎（PM/DM）、类风湿关节炎（RA）、干燥综合征（SS）、系统性红斑狼疮（SLE），混合性结缔组织病（MCTD）。部分CTD-ILD患者可发展为进展性肺纤维化，使肺功能严重受损，最终引起呼吸衰竭，严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。目前临床上面临的最大问题是，即使CTD-ILD患者得到明确诊断，也没有获批上市的药物可以治疗。此次尼达尼布新适应症的获批，标志着我们在治疗包括CTD-ILD在内的这一类肺纤维化疾病的道路上取得了重大的科学进步，治疗上的突破有望使这类表型的患者减缓肺功能下降，从而延缓病情进展，获得更高的生存质量及更好的生存预后。“勃林格殷格翰大中华区人用药品总经理董博文（Pavol Dobrocky）博士表示：“此次获批是尼达尼布在中国获批的第三个适应症，也是今年获批的第二个适应症。该适应症在中国的递交再一次实现了与全球同步，这彰显了中国政府和药监局将创新药物惠及患者的速度和力度！
勃林格殷格翰作为ILD研究领域的领军者，始终致力于将创新药物快速引入中国，为我国肺纤维化患者提供更好的治疗选择，此次获批标志着勃林格殷格翰在抗纤维化治疗领域取得了又一突破。今后，我们将一如既往地与社会各界紧密合作，让中国患者更快、更早地用到新药、好药，助力'健康中国2030。'
ILD是包含200多种可导致肺纤维化疾病的总称。肺部组织的永久疤痕可致肺功能不可逆转的减退[2]，18%-32%的ILD患者会出现肺纤维化持续恶化，即出现进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病，导致患者呼吸困难，死亡率较高[3-4]。
进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病涵盖一系列临床诊断，包括慢性过敏性肺炎（HP）、特发性非特异性间质性肺炎（INSIP）、未分类的特发性间质性肺炎(UIIP) 、结节病以及自身免疫性间质性肺疾病（如RA-ILD、SSc-ILD、MCTD-ILD）等。
INBUILD临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的III期临床研究[5]，在15个国家/地区的153个研究中心（含中国）进行的，在52周期间评估尼达尼布（150 mg，每天2次）对PF-ILD患者的有效性、安全性和耐受性。
研究达到主要终点，尼达尼布使研究整体人群的肺功能年下降率减缓了57%，且安全性特征与此前使用尼达尼布治疗IPF和SSc-ILD患者的试验结果保持一致，研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》。
2014年10月，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准用于治疗IPF。
2015年，被纳入国际指南，并于2016年被纳入中国IPF诊断和治疗专家共识。
2017年9月，被中国国家药品监督管理局批准在中国上市，用于治疗IPF。
2018年1月，进入浙江省大病医保目录，并于同年开展了IPF患者援助项目。
2019年9月，FDA批准尼达尼布作为首个也是唯一能够减缓SSc-ILD患者肺功能下降的药物
2019年10月，FDA授予尼达尼布用于具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病突破性疗法认定。
2020年2月，被纳入SSc-ILD鉴别和管理询证欧洲专家共识。
2020年3月，FDA批准尼达尼布作为具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病的首个治疗药物。
2020年4月，欧洲药品监管局批准尼达尼布用于治疗SSc-ILD。
2020年6月，中国国家药品监督管理局批准了尼达尼布治疗SSc-ILD的第二个适应症。
2020年7月，欧洲药品监管局批准尼达尼布用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病。
参考文献： [1]FlahertyKR,Wells AU, Cottin V,et al.Nintedanib in progressive fibrosing interstitiallung diseases.N Engl J Med.2019;381(18):1718-1727. doi: 10.1056/NEJMoa1908681.
[2]British Lung Foundation.What is pulmonary fibrosis?Available athttps://www./support-for-you/pulmonary-fibrosis/what-is-pulmonary-fibrosis.Lastaccessed June 2020. [3]Wijsenbeek M,Kreuter M, Fischer A, et al.Non-IPF progressivefibrosing interstitial lung disease (PF-ILD): the patient journey.Am J RespirCrit Care Med 2018;197:A1678. [4]Kolb M, Vašáková M. The naturalhistory of progressive fibrosing interstitial lung diseases.RespiratoryResearch 2019:20:57.
[5] European Commission decision, July 13, 2020. Data on file.
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