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作者：Dr.韦 对于先进疗法的审批，美国FDA一直走在前沿。《21世纪治愈法案》从法律层面推动美国未来10年或更长时间内细胞疗法的发展和审批。那么，对于干细胞疗法的审批，FDA目前有哪些动作？未来的产品倾向性如何？ 聚焦干细胞疗法的安全性和有效性 干细胞疗法给受损组织或器官的修复与再生带来了巨大的希望，给许多难治性疾病的治疗带来了新思路。干细胞疗法的审批上市也是市场所望。 干细胞能自我复制、并分化为不同类型细胞。 干细胞疗法首先将干细胞从人体内取出，随后在实验室中进行培养和扩增。在体外大规模制造干细胞产品，这对技术和环境有特别高的要求，有效性和安全性是当前干细胞疗法面临的主要挑战。 如何确保干细胞治疗产品的疗效和安全性？为了应对这些挑战，FDA的科研小组正在开发实验室技术，以对干细胞治疗产品进行仔细的评估和描述，从而更可靠地预测这类产品是否安全与有效。FDA实验室采用培养的细胞和动物模型来开发检测技术，对产品制造过程和患者用药后与细胞行为相关的生化信号进行研究。 具体来说，这项技术的目的是找出对干细胞生长和分化有关键影响的分子。在干细胞产品制造和批次放行测试时，这些分子可用来评估和描述细胞特性。批次放行检测要在产品出厂前进行，以确保产品的安全和质量。 间充质干细胞是重点 目前，FDA的科研团队将重点放在间充质干细胞，以期开发出能有效预测干细胞产品以及适用于特殊制造过程的检测方法，帮助FDA生物制品评价和研究中心（CBER）审批时确保干细胞产品的一致性、安全性和有效性。 FDA的策略包括开发一些检测方法，以量化不同间充质干细胞类群中的多种生物活性。试验发现，在培养时间较长的间充质干细胞群中，一些生物活性会降低，并且不同组织来源的间充质干细胞的生物活性量有所不同。这些生物活性包括脂肪生成能力、矿化能力（骨形成的指标）以及介导免疫抑制的能力等。 首先是寻找有用的分子标记，这些分子能够反映细胞及组织的具体活性、疾病状态、对药物的反应等特征。一旦能够量化间充质干细胞制备时的具体特性，科学家们就可以寻找到评估试验所需的分子信号。 为了找出间充质干细胞中的这类分子标记，FDA科学家采用了芯片技术（可同时对成千上万个基因的活性状态进行研究）、RT-PCR技术（快速制造成千上万个DNA片段）以及流式细胞仪（自动识别、计数和检查大量细胞）。 另一种策略是研究影响间充质干细胞的发育和生物学活性的特定分子。目前，科研人员正在研究一种名为DLK的蛋白质。小鼠实验发现，DLK蛋白影响间充质干细胞的增殖能力以及分化成为骨骼和脂肪的能力，此外DLK蛋白还影响B淋巴细胞的发育。 利用小鼠间充质干细胞，FDA研究小组探索了DLK蛋白如何控制骨骼和脂肪组织的发育，并且发现了一些前所未知的机制，并且对间充质干细胞和B淋巴细胞祖细胞之间的相互作用有了新见解。 这些新知识将有助FDA寻找更多的信息标记，为间充质干细胞产品审批提供基础。这些研究还将有助于FDA开发更好的方法来评估间充质干细胞产品，以确保这类产品的安全性和有效性。 展望 目前，全球获批准上市的干细胞药物为12种，还有超过6000项干细胞临床试验正在开展中。随着临床试验结果的输出，未来会有更多的干细胞治疗产品获批上市。博雅控股集团旗下干细胞治疗重症下肢缺血项目已经获FDA批准进行Ⅲ期临床试验，相信未来会给重症下肢缺血患者带来福音。 在12种上市的干细胞药物中，其中绝大多数属于间充质干细胞。间充质干细胞在多种疾病的治疗中展现出了巨大的临床应用前景，因而也受到了FDA的重点关注。2016年，北京大学第三医院与博雅控股集团合作成功开展了全球首例胎盘间充质干细胞治疗早衰症，延续了女孩的生命，也给她的家庭带来了新希望。随着研究的进展，未来间充质干细胞会给更多的家庭带去福音！ 参考资料： Ensuring Safety and Efficacy of Stem Cell-based Products 
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