|
辉瑞的罕见心肌病新药tafamidis在5月7日被FDA批准，用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM），正以Vyndaqel(tafamidis葡甲胺)和Vyndamax(tafamidis)的商品名上市销售。（见：FDA批准首款罕见心肌病药物） tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。Vyndaqel和Vyndamax是tafamidis的两种口服配方，也是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。 投资机构预测2024年Vyndaqel和Vyndamax的销售额为15亿美元。不过在对十几名心脏病专家进行调查后，一组分析师认为，15亿美元的预测过于保守了。 CantorFitzgerald分析师Louise Chen及其团队在5月29日给投资者的报告中给出了评判理由。首先，辉瑞的治疗成本低于竞争对手，与那些每年花费45万美元的竞争药物相比，辉瑞的口服片剂价格要便宜的多，每年只要22.5万美元。其次，美国有大量ATTR-CM患者目前未被确诊，仅在美国就约有100万人，但可能不会持续很长时间。 LouiseChen 说：“心脏病专家认为在未来1年内治疗家族/遗传性和野生型ATTR-CM的患者会有显着增加。“ 据辉瑞估计，美国约有10万例ATTR-CM患者，但诊断率还不到1％。接受Cantor Fitzgerald采访的医生认为，实际患者人数要大得多。根据Cantor Fitzgerald的计算，野生型ATTR-CM患者的数量可能在60万~70万人之间，而且多达20万名美国患者可能为遗传性ATTR-CM。 辉瑞生物制药集团总裁Angela Hwang在4月份的公司Q1财报电话会议上表示，低诊断率是因为ATTR-CM治疗方案的缺乏，以及需要使用侵入性心脏活检来诊断。瑞士信贷分析师VamilDivan表示，辉瑞决定通过使用其他“症状识别工具“来改变这种情况，这种工具可以让医生知道一些心肌病病人之前可能被误诊，辉瑞希望将ATTR-CM的诊断率提高到30％~40％的水平，远高于其他罕见疾病。 一种方法是增加非侵入性诊断方法，如闪烁扫描。Cantor Fitzgerald采访的医生中约有一半使用闪烁显像来诊断ATTR-CM。调查结果显示，在接受采访的医生中，约有一半使用闪烁扫描术诊断特征性心肌病并熟悉其他竞争药物的常规治疗。 尽管如此，这些医生仍然期望使用闪烁扫描术。Cantor Fitzgerald表示，在接下来的1年，他们希望将遗传性ATTR-CM患者的治疗率提高75％，将野生型患者的治疗率提高83％。 Vyndaqel和Vyndamax的低价再加上药效和安全性，Cantor Fitzgerald认为，Vyndaqel / Vyndamax的高峰销售额可能比15亿美元的预期高得多。瑞士信贷的Divan 表示“看起来辉瑞内部的预期可能也高于15亿美元”。 参考资料： FiercePharma.Pfizer's new Vyndaqel franchise worth far more than $1.5B, analyst figures |
|
|
