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基因编辑技术在世界各国的医学领域，是一项热门的项目，可你是否想过，利用基因编辑技术对癌细胞的基因进行修改，也许能治疗癌症？ 听起来还很遥远，实际上已经有科学家在研究了。 一、活体实验：新疗法永久杀死癌细胞，无副作用 推动这项研究的是以色列的科研人员，科研人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，修改了实验小鼠体内癌细胞的DNA，此后小鼠体内的癌细胞被彻底消灭，而正常的细胞却丝毫没有受到影响。这属于全球首例。
该项研究的最大优势，就是在治疗过程中不会产生副作用，相比于传统临床上癌症治疗方式所造成的诸多副作用，该项治疗方式是纯粹的物理攻击。 实验小鼠分别患有胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌，使用基因编辑技术进行治疗的小鼠，生存率提高了30%，而且预期寿命是对照组的两倍。 研究人员丹·皮尔教授表示，随着技术的不断改进和成熟，预计两年左右就可以应用到人类癌症的治疗上。未来，人类对于癌症的攻克，应该抱有乐观的态度。 二、相比传统疗法，基因编辑厉害在哪？ 基因就好比生命的本质，而CRISPR-Cas9基因编辑技术，是利用特异性核酸酶来操纵真核基因组，将该技术利用到疾病治疗领域，可以更加深入地发现疾病的机理，更加精确的标定疾病，通过一系列形式的转化和改变，使得某些病原体彻底发生逆转。 例如，使用基因编辑技术，从疾病内部入手进行改动，破坏癌细胞的生存基础，所以不会像传统的化学药物治疗那样，由于副作用和剂量而产生一系列新的问题。通过基因编辑技术，人类接下来可以有效的应对以下几种疾病。
1.癌症 基因编辑技术结合CAR-T 细胞疗法，可以将CAR 基因递送至 T 细胞基因组特定部位，通过基因修改的方式，变化某种原有细胞的特异性能，进而提高免疫T细胞的能力，来展开对癌细胞的杀灭。 2.遗传性疾病 遗传性疾病本身就是因为基因突变所导致，而利用基因编辑技术，可以通过删除突变的外显子来恢复正常的表达，从而起到治疗的效果。在相关的实验中，通过基因编辑的方式，可以让肌肉功能缺陷小鼠恢复部分功能。 3.艾滋病 利用基因编辑技术，可靶向 HIV-1 基因组活性，使 HIV 基因的表达和复制失活，进一步使其失去毒性传播作用。
基因编辑技术未来的临床上的应用不可限量，不过目前相关的研究，都还集中在论证领域，未来进一步的走向，还有待更多的研究加入。 三、新希望！我国首个基因编辑疗法临床试验获批 新年伊始，国家药监局药品审评中心（CDE），就批准了针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑治疗，进入临床试验阶段。这是我国第一个正式进入临床试验阶段的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
图源：药监局 地中海贫血，属于遗传性溶血性疾病，我国华南地区是该病的高发区域。而β-地中海贫血是该病的一个类型，由于患者体内β-珠蛋白基因突变，从而导致β血红蛋白缺乏，进一步导致患者的造血和溶血出现障碍。 基因编辑疗法CRISPR-Cas9，正是通过基因编辑的方式，将患者体内血红蛋白β基因修复，从而能够让患者体内恢复一部分正常的红细胞，进一步实现造血和溶血正常，达到治愈的目的，让患者摆脱终生输血及配合铁螯合疗法的依赖。 如果试验取得不错的成效并最终成功应用到临床，那么对于地中海贫血患者来说，将是最大的福音。
基因编辑技术的兴起，未来可期，无论是针对哪种疾病，其论证和试验的进展越快，对于临床应用和实践也就越利好。让我们保持期待！ 参考资料： [1]中国专家学者取得基因编辑治疗研究创新突破.中国新闻网，2021.1.12 [2]基因编辑，是上帝的手术刀，还是潘多拉魔盒？.生物世界，2020.5.20 [3]针对输血依赖型β地中海贫血病，首个基因编辑疗法临床试验获批.北京日报，2021.1.19 |
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