 TG Therapeutics宣布已完成新药申请提交，要求加速批准umbralisib（TGR-1202）用于治疗先前已治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的患者。 ▏边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 TG执行主席兼首席执行官Michael S. Weiss表示：“完成这份NDA申请标志着一个重要的里程碑，使我们离将umbralisib用作复发/难治性MZL和FL患者的潜在治疗选择还有一步。” 边缘区淋巴瘤（MZL）和滤泡性淋巴瘤（FL）均为惰性淋巴瘤，属于非霍奇金淋巴瘤（NHL）的亚组。 边缘区淋巴瘤约占美国所有非霍奇金淋巴瘤病例的8％。它也由3个不同的亚型组成，包括黏膜相关淋巴组织的结外惰性淋巴瘤，结节惰性淋巴瘤和脾脏惰性淋巴瘤。 滤泡性淋巴瘤是许多患者可以忍受多年的慢性疾病，但它是美国最常见的惰性淋巴瘤，约占所有非霍奇金淋巴瘤病例的20％。 Umbralisib先前根据UNITY-NHL研究获得FDA的突破性治疗称号，用于治疗MZL患者，以及孤儿药称号，用于治疗MZL和FL。 ▏研究详情 umbralisib的提交是基于多中心，开放标签的2期UNITY-NHL试验（NCT02793583）的研究结果，该试验探索了单一药物umbralisib作为MZL患者的治疗方法，患者至少接受过1线抗CD20单克隆抗体治疗。根据2019年公布的结果，该研究达到了总体缓解率（ORR）的主要终点。 预定的客观缓解率ORR为40％至50％，并且所有患者均能够在此范围内达到ORR。 根据MZL队列患者的中期调查结果，ORR为52％，包括完全缓解率19％和部分缓解率33％。临床获益率高达88％！ 该研究表明肿瘤负荷减少了86％，中位反应时间为2.7个月。研究人员指出，估计的12个月无进展生存率为66％，这是该研究的次要终点。未达到中位无进展生存期，数据仍将延长。 在UNITY-NHL研究中，使用umbralisib未观察到任何意外的安全信号或毒性。最常见的不良反应包括腹泻，恶心和疲劳，但大多为1级。最常见的3级或更高的不良反应为中性粒细胞减少症（13％），腹泻（10％）和丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶（10 ％）。 相信umbralisib会在不久后与大家见面。 参考资料 [1]https://www./view/rolling-nda-submitted-to-fda-for-umbralisib-as-treatment-of-marginal-zone-follicular-lymphomas |
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