【原】开发新一代CRISPR技术！Graphite Bio完成1.5亿美元B轮融资

3月15日，Graphite Bio宣布完成了1.5亿美元B轮融资。本轮融资由RA Capital Management和Rock Springs Capital领投，Cormorant Asset Management、Deerfield Management Company、Federated Hermes Kaufmann Funds等机构跟投。所获资金将帮助GraphiteBio扩大基因靶向整合疗法（targeted gene integration therapies）的研发管线，并推动候选疗法进入临床。

来源：Graphite Bio官网

Graphite Bio创立于2019年，此前已完成4500万美元的A轮融资。GraphiteBio的技术方法基于科学联合创始人Matthew Porteus博士和Maria Grazia Roncarolo博士的学术成果，Matthew Porteus博士也是CRISPR Therapeutics的科学创始人。

Graphite Bio的技术平台通过对基因组中发生DNA突变的位置的精确定位，避免与基因的非靶向整合，利用供体DNA模板和细胞自身的先天DNA修复机制，即同源定向修复（homology directed repair, HDR），从源头上修复基因缺陷。

具体的工作原理类似于电脑的"剪切"和"粘贴"功能。CRISPR核酸酶精确地"剪切"有缺陷的基因或目标位置的突变DNA，而HDR过程则利用GraphiteBio的DNA模板，"粘贴"新的DNA纠正缺陷基因或插入新基因。

来源：Graphite Bio官网

Graphite Bio利用基因编辑与造血干细胞移植技术进行疗法开发，管线中现已有6款在研疗法，适应证包括镰状细胞病、X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID）和戈谢病等。候选药物GPH101的IND申请已获FDA批准，首个临床I/II期试验即将启动。

来源：Graphite Bio官网

"这一融资里程碑为我们高度差异化的基因整合平台提供了进一步的验证，同时使我们能够通过初步临床里程碑来推进研发管线。"Graphite Bio CEO Josh Lehrer博士总结说。

参考资料：

1# Graphite Bio Secures $150 Million Series B Financing to Advance Pipeline of Next-Generation Gene Editing Therapies（来源：Graphite Bio官网）

2#  Graphite Bio Launches with $45 Million Series A Financing（来源：Graphite Bio官网）

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