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这是一种“沉默”的罕见病， 这是一种慢性炎症性自身免疫疾病， 这是一种首发年龄在18到40岁左右，好发于年轻女性的疾病， 因此，它有一个别名叫“美女病”， 这就是我们今天要说的多发性硬化。 近日，在中国免疫学会神经免疫分会的牵头下，从全国三甲医院中遴选出了首批20家医院成立了多发性硬化规范化诊疗中心（MS诊疗中心）。 3月26日，湖北省首家多发性硬化诊疗中心，在华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科正式挂牌成立。  在授牌仪式上，极目新闻记者采访到同济医院神经内科主任朱遂强教授与深耕神经免疫相关疾病领域30余年的卜碧涛教授，了解多发性硬化的诊疗现状。 【典型案例】 突发手麻木，女大学生坚强抗争十余年 “多发性硬化，治和不治，差别是巨大的”，卜碧涛教授提起一个跟了自己十多年的病人小林（化名），眼里泛起了光芒，“这是个很优秀、长得很漂亮的小姑娘，找到我时才刚满18岁，上大二，治疗过程尽管艰辛波折，但最终在规范治疗下，她现在已经是一家公司的业务经理，生活也没有受到明显影响。” 2010年，18岁的小林还是一名大二学生，在去教室的路上，她突然感到一阵头晕，紧接着四肢发麻，走路不稳。 小林被送进了医院。经过核磁共振等相关检查，卜碧涛当时诊断为多发性硬化前期，还不够确诊多发性硬化，加上女孩家里经济条件并不是很好，妈妈患有重症疾病，父亲是普通教师，当时一年治疗费用得10多万元，考虑再三就没有启动多发性硬化的治疗。 没想到仅仅过了1年，同样的剧情再次上演，这次小林还多了脸上麻木和耳鸣的症状。于是卜碧涛教授立即启用当年仅有的一种疾病修正治疗（DMT）药物β干扰素，“那时候的治疗很痛苦，需要患者自己皮下注射，隔一天打一针。” 一边是一年十余万的治疗费用，一边是打针的辛苦，皮肤都打出硬结，但小林觉得所有的付出都是有收获的，就这样苦苦支撑了3年多，她的病情没有再复发。 然而，好景不长，由于种种原因，当年中国市场唯一的DMT药物β干扰素退市，小林和国内其他多发性硬化患者一样，面临着无药可用的窘境。 很快，小林的生活跌进深渊。停药之后，她出现了频繁复发：经历过失明、走路不稳、讲话不利索等症状接踵而至。卜碧涛想了很多其他办法都不能控制症状，最后只能启用生物免疫治疗。就这样，医患携手在黑暗中艰难前行，疾病发作获得暂时控制住，功能状态好转。 但要控制疾病的进展，就还需要规范的治疗，好在近两年内，国内又有两款口服DMT药物：芬戈莫德、西尼莫德相继进入市场。 小林终于又恢复到更加规范的治疗，她的脑部病灶也慢慢缓解。现在从最严重时走路困难的阶段，恢复到基本接近正常，日常工作生活也没有明显影响。“目前小林已经是一家公司的业务经理，她定期都会来我这里报到。”卜碧涛教授欣慰地说。 早期确诊难，不少患者已坐上轮椅  卜碧涛教授、博士生导师。华中科技大学同济医学院附属同济医院神经科教研室副主任，神经病学研究所常务副所长 虽然多发性硬化有一个好听的别名——“美女病”，但作为专注神经免疫相关疾病领域30余年，长期与“美女病”打交道的武汉同济医院神经内科卜碧涛教授却说，“与多发性硬化斗争了快20年，我的不少早期患者已坐上轮椅，作为医生，真的非常遗憾和心痛！” 卜碧涛教授介绍，多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病，随着不断经历复发缓解的过程，很多患者的神经功能留有不同程度的损害。 “尤其是十多年前的患者，不少一直都跟着在随访，但由于当时就诊和诊断困难，确诊后也缺乏很好的治疗方法，那一批患者大多状况不好，二三十岁就坐上轮椅，讲话功能也受到影响，家庭工作也被毁了，”卜碧涛教授痛心地说。 数据显示，70%左右的多发性硬化患者在患病15-20年后发生严重走路不稳、讲话不清楚，大小便控制有问题等身体功能或认知障碍，近半数患者无法独立行走，最终坐轮椅，这时再来治疗就太晚了。 卜碧涛说，之所以叫多发性硬化，多发一是指疾病多次反复发作，二是因为疾病表现多部位多症状，极其不典型。“麻的，晕的，痛的，讲话不清楚，小便解不出来的，走路不稳的，各种各样的症状，诊断确实比较很难。”  朱遂强教授，博士生导师。华中科技大学同济医学院附属同济医院神经精神病学教研室主任。 ，需要接诊医生对整个神经病学有非常透彻的了解，要从众多，症状杂乱无章的症状中抽丝剥茧进行分析，启动相关的检查，包括核磁共振、视神经检查、生物标志物等等检查，因此，这对神经科医生的培训也很重要。 他介绍—— 在武汉同济医院神经内科，有包括卜碧涛教授在内的10多人团队，专门在做多发性硬化等神经免疫方面的疾病研究和临床工作，已有20余年的时间，积累了大量丰富的经验。因此，此次武汉同济医院神经内科作为目前湖北省首家MS诊疗中心正式挂牌。 朱遂强教授表示：“MS诊疗中心的建立是我们探索以患者为中心的罕见病诊疗可行模式的创新之举。以'中心模式’建立的单病种管理体系打破了原有的分科诊疗的壁垒，科学有效的多学科组织架构，有助于为缩短罕见病诊疗周期，为患者提供更优化的个体化诊疗和管理方案。同时，充分利用'中心’带动周边基层医院的辐射和联动效应，提高基层对于罕见病识别和规范化诊疗能力。” 此次入选的中心从硬件上均拥有多学科的团队建制，院内配有神经免疫方向分析实验室或建立院外合作中心，针对神经免疫亚专科配有相应床位。从科室团队架构和人员组成等软实力方面，均要求配备有神经免疫学科专业的相应正高、副高、主治甚至是护理人员，对MS疾病诊疗方面积累了一定的科研资源和诊疗实力。 坚持规范治，可维持正常工作生活 回顾携手小林一起对抗多发性硬化的这十年，卜碧涛教授也颇为感慨，“临床上，仍有很多患者由于对疾病认识不足、经济能力有限等原因，在缓解期中断治疗，这实在太可惜了。” 卜碧涛教授介绍，目前，多发性硬化患者的治疗以急性期治疗和缓解期治疗为主。 急性期多采用短疗程大剂量糖皮质激素冲击疗法来减轻急性发作症状。 缓解期以控制疾病进展，预防复发，延长缓解期时间，从而延缓残疾进展、提高生活质量为主要目标，称为疾病修正治疗（DMT）。DMT是国内外指南及共识推荐的缓解期标准治疗药物，可有效降低复发，延缓残疾进展，然而，该药物在我国的使用率却仅为10%，远低于中国香港的79%和欧美国家的86%。  卜碧涛教授带领团队查房（摄影：齐剑东） 卜碧涛教授进一步指出：“MS是一种病程进展性疾病，虽然目前的治疗手段无法彻底治愈，但是国内已经有非常高效的DMT药物：如芬戈莫德、西尼莫德，可以预防疾病复发，延缓残疾进展。研究也表明，如果早期开展高效DMT治疗，患者可以与病共存十几年甚至几十年，实现高质量的工作和生活。” 目前，芬戈莫德、西尼莫德两款治疗多发性硬化的创新药已被纳入国家医保目录，今年3月1日落地实施后，以武汉患者使用西尼莫德为例，药价已由原来一个月需要自费10500元，降至每月自费6800元，医保报销后，患者每个月自费额更是降低至3800至4800元之间，整体费用大幅降低。 尽管如此，卜碧涛教授仍呼吁，疾病给多发性硬化患者带来的负担仍然较为沉重。作为一个终身疾病，不少病程较长的患者目前生活已经十分艰难，坐上了轮椅失去了正常的工作能力。 一方面，他呼吁患者能早期诊断、早期治疗，并在疾病的缓解期进行规范化的高效疾病修正治疗，将降低致残的发生率；另一方面，患者更需要政府的持续投入，以提升药品的可及性，同时希望有更多企业参与罕见病的药物研发，为罕见病患者提供更多选择。 来源：极目新闻记者 晏雯 |
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