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脂肪肝是全球常见的肝病，在未过量饮酒的情况下患脂肪肝，称为非酒精性脂肪肝病（NAFLD），其晚期表现形式称为非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。虽然大多数 NASH 患者的寿命和非 NASH 患者一样长，但是 NASH 会引发严重的并行症——肝硬化，在确诊后的十年里，有超过 20% 的患者会发展为肝硬化。在美国，肝硬化占到了死亡人数的 1.2%。目前，诊断 NASH 的主要方法是活检，而且目前尚无批准的可用于治疗 NASH 的疗法。 就在近日， Inventiva Pharma（巴黎泛欧交易所和纳斯达克：IVA，以下简称“Inventiva”）宣布其 NASH 的候选药物 Lanifibranor 获得了 FDA 的“突破性疗法称号”。这是自 2015 年 1 月以来，首个获得此称号的 NASH 治疗药物。2015 年 1 月，FDA 授予该领域领先地位 Intercept Pharma（纳斯达克：ICPT，以下简称“Intercept”）的 NASH 治疗药物奥贝胆酸（OCA）“突破性疗法称号”。 2020 年以来，NASH 领域众多头部公司的药物研发进展均以失败告终：5 月份，Genfit 宣布其 PPAR 激动剂 Elafibranor 进行的 Ⅲ 期临床试验失败；吉利德宣布 SelonsertibⅢ 期临床试验失败；6 月份，FDA 拒绝了 Intercept 的奥贝胆酸上市申请，虽然 Intercept 在国际数字肝脏大会上公布了更多关于奥贝胆酸治疗 NASH 的数据。但到目前为止，FDA 未作出任何回应；8 月份，Albireo 宣布其回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂 Elobixibat 进行的 Ⅱ 期临床试验失败。 在这一时间点获得“突破性疗法称号”，Inventiva 可谓是赚足了眼球。 Inventiva 成立于 2011 年，总部位于法国，是一家临床阶段的生物公司，主要开发口服小分子疗法，用于治疗 NASH、黏多糖贮积症（MPS）和其它有严重未满足医疗需求的疾病。Lanifibranor 是一种口服的小分子，可通过激活三种 PPAR 亚型（PPARα、PPARδ和 PPARɣ）来诱导体内抗纤维化，抗炎以及有益的代谢变化。 Lanifibranor 正在进行 Ⅱb 试验，并且 Inventiva 已经公布了一些有效数据：根据脂肪变性活动性纤维化评分（SAF）标准，Lanifibranor 达到了主要终点，该评分也结合了对肝细胞炎症和球囊扩张的评估，特别是，Lanifibranor 对 NASH 的分解具有统计学上的意义，改善了肝脏纤维化。 图 | Inventiva 公司管线进展（来源：Inventiva 官网） |
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