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基因治疗产品曾经只是一种理论，现在随着生物医药研发技术的进步，正在“梦想成真”，基因治疗产品被业界人士人为将引领生物医药的第三次产业革命。2021年6月4日，国家药品监督管理局药品审评中心官网发布《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，为我国基因治疗产品监管政策增加了一个重要指导原则，本文整理分析了基因我国治疗产品监管政策发布概况。 基因治疗的定义和分类 基因治疗：是指通过修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以达到治疗目的的治疗手段，主要作用机制有正常基因替换致病基因、使不能正常工作的基因失活或者引入新的或修饰的基因等方式。 随着基因治疗技术的不断发展，临床研究的不断深入，基因治疗已为多种难治性疾病提供了新的治疗策略。基因治疗产品类别多样，如质粒DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞以及基因编辑技术等，基因治疗分类可大致分类如下图： 我国基因治疗产品监管发展历程： 梳理回顾我国基因治疗产品的发展历程，经历了以下几个发展阶段： 萌芽期 国外以1972年Friedmann和Roblin正式提出“genetherapy”（基因治疗）这一概念为起点，基因治疗领域已经发展了近50个年头。而我国基因治疗产品最早监管法规可以追溯到1993年由国家科学技术委员会颁布的“基因工程安全管理措施”的首次发布，2002年发布的《药品注册管理办法（试行）》，该法规首次将基因治疗产品作为治疗性生物制品三类进行注册管理，尽管期间历经起伏，近年来基因治疗药物的不断涌现证实基因治疗正在不断走向成熟，2009年原国家卫生部将基因治疗产品作为第三类医疗技术进行管理，允许用于临床。 质疑期 2016年爆发'魏则西'事件标志着基因治疗产品进入质疑期，据报道西安电子科技大学21岁学生魏则西因滑膜肉瘤病逝。他去世前在网站撰写治疗经过时称，在某网站搜索出武警某医院的生物免疫疗法，随后在该医院治疗后致病情耽误，事情发生后，原国家卫计委全面叫停所有免疫细胞治疗的临床应用，仅可用于临床研究。 发展期 2017年２月CDE发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行），制定了细胞疗法的技术要求，迈出了规范化要求的第一步随后CAR-Ｔ疗法被原国家药品食品监督管理局列入优先审查名单,国内也有治疗不同适应症的多种基因治疗产品进入临床研究阶段， 我国基因治疗产品监管政策发布概况 近年来，CDE坚持国际视野，立足我国国情，陆续发布实施了多个基因治疗产品监管政策，有效弥补了国内技术指导原则体系缺口，调动了业界研发与创新的积极性，也达到了统一审评标准、提升审评能力、提高审评决策科学性的目的，相信国家十四五政策的支持和规范化的监管将会为基因治疗的发展插上腾飞的翅膀，当前，我国基本形成了与基因疗法技术以及行业发展相适应相协调的初步监管政策，笔者梳理了基因治疗产品有关监管政策，如有遗漏，欢迎大家补充，基因治疗产品相关监管政策梳理如下表： 然而，纵观目前我国细胞和基因治疗现状，研发和创新能力有余，产业化能力却仍有所欠缺。CDE在监管体系和初步监管政策的改革和完善，仍需要我国生物制药企业在产品质量、工艺的可放大性和长期稳定性以及对于欧美先进国家成熟的GMP要求的符合性等多方面同步提升作为基础，才能有效完成推动我国高端生物药商业化进展、突破药品产业化瓶颈的重要步骤。 驾玉生物医药有限公司（下称驾玉生物）作为中国首屈一指的综合生物制药中心和世界上首家登记注册的生物制药合同质量组织Bio-CQO，通过提供质量端到端的服务，助力我国细胞和基因治疗产品企业突破药品产业化进展过程中的瓶颈，积累了良好的企业声誉和行业地位，成为国内医药行业公司值得信赖和依托的合作伙伴。 2021年6月15日，佰傲谷助力驾玉生物举办的“苏州驾玉生物四周年庆典暨实验室开幕仪式”定于苏州召开！活动为期半天，驾玉生物将邀请行业专家与同仁济济一堂，自由交谈与探讨，更是开放研发实验室，邀约您来参与一场丰富的行业盛会～  扫描图中二维码即可报名 活动信息 活动日程 08:45-09:00 签到仪式 09:00-09:15 开幕致词 林巧博士，驾玉生物创始人兼CEO 09:15-09:20 Charles River相关负责人发言 09:20-09:25 剪彩仪式 09:25-09:50 各方代表发言 09:50-10:30 圆桌讨论 10:30-10:45 茶歇 10:45-11:45 课题分享1：全球CXO行业发展历程及中国对标 Varun， Charles River 课题分享2：细胞基因治疗产品的产品检测-“大分子”药物的极端挑战 林巧博士， 驾玉生物创始人兼CEO 课题分享3：干细胞质量体系的创新发展 袁宝珠，同济大学附属东方医院教授 11:45-11:55 抽奖互动环节 11:55-12:10 战略合作签约仪式 驾玉生物&博腾生物 12:15-12:25 闭幕致谢 林巧博士，驾玉生物创始人兼CEO 12:30-14:00 午餐（活动结束） 活动咨询：驾玉人力资源&行政副总监Summer Kou，13402628595 关于驾玉生物 苏州驾玉生物医药有限公司于2017年5月成立于苏州生物医药产业园，公司专注于为生物制药企业提供符合国际标准的质量控制和管理体系及GMP检测的服务，帮助企业解决中国生物制药行业的关键缺陷以提高早期研发项目产业化的成功率，从而推动中国生物医药行业的发展。2019年在上海张江子公司-上海玉咏生物医药有限公司，主要开展驾玉的GMP生物检测业务。 公司立足FDA/EMA/中国GMP的要求和当今行业标准，质量管理体系运用国际行业中科学先进的理念、工具、技术，高度针对性地为客户提供精准、专业、高效、合规的质量解决方案。目前，驾玉生物的服务模块包括质量保证、产品质量管理、药品注册申报、QC方法验证和检测、CMC和分析方法开发指导、厂房设施设计和验证、冷链管理等。同时，驾玉生物的合同检测服务可提供适用于全球现金CGMP标准兼容的实验室分析检测服务，支持国际化产品申报需求，涵盖单克隆抗体、抗体欧联物、细胞和基因治疗等各种产品类型。 驾玉生物成立的宗旨是服务于中国乃至国际市场对于生物制药行业不断增长的需求。驾玉生物的签约生物制剂质量组织-Bio-CQO提供了端到端的质量和监管技术服务，这是对生物制品外包服务行业的重要补充，同时也填补了质量和合规方面缺乏专业知识和领导能力方面的空白。   JADE BIOMEDICAL 1.http://www. 2.财通证券研究报告 版 权 声 明 |
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