从渤健（Biogen）/ 卫材（Eisai）的阿尔茨海默病（AD）药物 aducanumab 获得 FDA 加速审批开始，业界对其的争议至今未断，但不可否认的是，aducanumab 的获批确实提振了 AD 药研的信心。距两款 AD 候选药物宣布获得突破性疗法认证后不到一周，中国创新药研发领域先行者先声药业踏入 AD 药研阵营。6 月 29 日，先声药业和德国专注小分子创新药开发的生物技术公司 Vivoryon 共同宣布，双方已达成区域合作伙伴关系，交易金额超过 5.65 亿美元。先声药业将获得 Vivoryon 两款 AD 治疗药物在大中华区的开发和商业化许可，成为国内首个引入 AD 创新药管线的企业。根据协议，先声此次引进的两款药物均为靶向神经毒性淀粉样蛋白 N3pE (pGlu-Aβ) 的阿尔茨海默病治疗药物，分别为靶向 N3pE 的口服小分子谷氨酰肽环转移酶（QPCT）抑制剂 Varoglutamstat (PQ912) 和单克隆 N3pE 抗体 PBD-C06。Varoglutamstat 可对催化 N3pE 淀粉样蛋白生成的酶进行抑制，希望从上游减小有毒蛋白 N3pE 形成的可能，预防疾病的发生；PQ912 则通过其专门设计的结构特异性结合并去除大脑中 N3pE 淀粉样蛋白。目前，PQ912 已进入临床 IIb 阶段，PBD-C06 尚处于临床前研究中。作为国内药研巨头，先声药物以其临床、制造等方面的能力已与百时美施贵宝、安进合作多年。此次与 Vivoryon 合作，先声的数据也有望对 Vivoryon 在欧洲和美国开展的试验进行进一步补充。在 AD 药物领域，现阶段研究人员多沿着解决毒性 β 淀粉样蛋白（Aβ）异常沉积和 Tau 蛋白缠结积累的思路出发，以减少 Aβ 和 Tau 蛋白的沉积为目标进行药物的研发。对于存在单体、寡聚体和纤维体形式的 Aβ，寡聚体 Aβ 被认为是导致 AD 病症的主要因素，而神经毒性可溶性 Aβ 寡聚体的形成又是由 N3pE (pGlu-Aβ) 引发的。此次先声引入的药物，和上周礼来获突破性疗法认定的 AD 药物 donanemab 一样，都是以作用于 N3pE 的方式消除 β 淀粉样蛋白。而备受争议的渤健 aducanumab 以及其上周公布的突破性疗法药物 lecanemab 则是以 Aβ 寡聚体为药物作用点。
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