| 名称和别名 | Emicizumab; ACE 910; CH5534262; RG 6013; RO 5534262 |
| 商品名 | Hemlibra™ |
| 获批时间 | 2017/11/16 FDA； |
| 适应症 | 常规预防，以防止或减少已产生VIII凝血因子抑制剂或先天性因子VIII缺乏的成人和儿童血友病A患者的出血事件。 |
| 开发公司 | Roche/Chugai |
| 抗体类型 | 人源化IgG4双特异性抗体 |
| 靶点信息 | FIX和FX |
| 作用机制 | Hemlibra是可以同时结合FIX和FX的双特异性抗体，通过桥接激活的FIX和FX，恢复缺失的凝血因子VIII的功能，从而有效止血。 |
| 给药方式 | SC |
| 推荐剂量 | 推荐剂量为3mg/kg，前4周每周皮下注射一次，随后每周1次，每次1.5mg/kg |
| 药代动力学 | 呈线性药代动力学，1mg/kg的生物利用度在80.4%到93.1%之间，平均表观分布量为11.4L；平均表观清除率为0.24L/day；平均清除半衰期为27.8天 |
| 临床试验 | 这项批准主要是基于在大于12岁的青少年和成人A型血友病患者中展开的临床3期HAVEN1研究的试验结果以及在12岁以下患者中进行的3期HAVEN2研究的中期结果。 HAVEN1数据显示，与绕过剂（BPAs）按需治疗（非预防性治疗，只是出血发作时使用）相比，主要终点emicizumab预防性治疗使出血事件减少87%，数据具有临床意义和统计学显着差异（风险率[RR]=0.13，p＜0.0001）。所有12个次要终点均为阳性结果，包括在一个患者亚组中比较2种预防性方案（emicizumab和BPAs）时，emicizumab使出血治疗事件减少79%，数据也具有统计学意义的显着差异（RR=0.21，p=0.0003）。 |
| 不良反应 | 最常见的不良反应（发生率≥10%）是注射部位反应，头痛，关节痛。 |
| 免疫原性 | 在HAVEN1和HAVEN2研究中（n=171），没有检测到抗抗体阳性的患者。 |
