【原】first-in-class GLP-1拮抗剂​获FDA突破性疗法认定

8月5日，Eiger BioPharmaceuticals宣布美国FDA已授予first-in-class GLP-1拮抗剂avexitide 用于治疗先天性高胰岛素血症（HI）的突破性疗法（BTD）资格。受此消息影响，公司股价上涨8.6%。

此项BTD认定得到了在39例患有先天性高胰岛素血症新生儿、儿童和青少年中进行的3项II期临床研究数据支持。在13例患有HI新生儿和婴儿中开展的II期试验结果显示，Avexitide 100、200和1,000 pmol/kg/min 递增剂量相较于安慰剂分别使GIR（葡萄糖输注率）降低1.3(15%)、2.9(24%)和4.3(56%) mg/kg/min。最高剂量组50%患者完全不需要葡萄糖。Avexitide耐受性良好。不良事件通常是轻微的和短暂的，没有严重不良事件发生。

Avexitide含有31个氨基酸的肽链，是一款first-in-class GLP-1拮抗剂，可选择性靶向并阻断GLP-1受体，胰腺分泌胰岛素正常化，从而治疗空腹和餐后低血糖。

Avexitide已获得FDA授予的治疗先天性HI的BTD资格，治疗HI（包括先天性HI）的孤儿药资格、罕见儿科疾病指定，以及EMA 授予的治疗先天性HI的孤儿药资格。Avexitide 也正在被开发用于治疗减肥术后低血糖症 (PBH)。

先天性高胰岛素血症是一种极其罕见的儿科遗传代谢性疾病，其特征是严重的禁食和由于胰腺分泌胰岛素异常而引起的蛋白诱导的低血糖。重复发作和/或低血糖会增加神经系统和发育并发症发生风险，包括喂养问题、学习障碍、反复发作、脑损伤，甚至死亡，该疾病可导致高达50%的儿童不可逆的脑损伤。HI影响美国和欧洲5国3300例以上患儿。

 

现有的医疗选择通常无效或伴有严重的副作用，阻碍依从性并导致欠佳的治疗结果。 胰腺次全切除术是一种治疗选择，但这种方法可能会出现危及生命的并发症，不能立即完全解决大多数患者的低血糖问题，并最终导致终生胰岛素依赖型糖尿病的发展。

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