8月24日，Immunocore宣布美国FDA和欧盟已受理first-in-class双特异性融合蛋白tebentafusp (IMCgp100)的上市申请，用于治疗HLA-A*02:01阳性成人转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)。
FDA授予了该药物优先审评资格，将审评时长由10个月缩短为6个月，预定PDUFA日期为2022年2月23日。欧盟也将会对该药物上市申请进行加速评估，审评时长将由210天缩短为150天。葡萄膜黑色素瘤是一种罕见侵袭性黑色素瘤。虽然是成人最常见的原发性眼内恶性肿瘤，但较为罕见，全球每年约有8000例新确诊病例(美国每年1600- 2000例)。高达50%的葡萄膜黑色素瘤患者最终会发展为转移性疾病，其中47%患者为HLA-A*02:01阳性。发生转移患者通常预后不良，目前还没有公认的最佳管理或治疗方法。当癌细胞扩散到眼睛以外时，仅有约一半的患者能存活一年。Immunocore公司核心技术是ImmTACs，基于该平台开发的新型双特异性生物大分子由工程化改造的T细胞受体（TCR）和抗CD3的单链抗体片段（scFv）组成。TCR结构域首先识别并结合到肿瘤细胞表面peptide-HLA。然后，抗CD3抗体片段招募并重定向T细胞至肿瘤细胞周围。这样，ImmTAC就架起了癌症细胞和T细胞之间的一座桥梁，形成免疫突触, 激活T细胞并释放溶解性颗粒,导致癌症细胞死亡。基于已证实的T细胞浸润人体肿瘤的机制，ImmTAC具有治疗血液和实体肿瘤的潜力，包括低突变率的“冷肿瘤”。传统的基于抗体的免疫疗法只能靶向约10%的肿瘤表面蛋白，而TCR疗法可以靶向细胞内和细胞外几乎所有靶蛋白（＞90%）。Tebentafusp是基于ImmTAC技术平台开发的首个生物制剂。是一款first-in-class双特异性融合蛋白，通过高亲和力TCR结合域和CD3 T细胞结合域靶向gp100(黑色素瘤相关抗原)，使T细胞重定向激活并杀死表达gp100的肿瘤细胞。此项申请资料递交是基于一项随机III期IMCgp100-202研究结果，该研究旨在评估tebentafusp在前期未经治疗的转移性葡萄膜黑色素瘤患者中的疗效。 最终的试验分析显示，与研究者选择的其他疗法（82%帕博利珠单抗；12%伊匹木单抗；6% 达卡巴嗪）相比，tebentafusp单药在总生存期(OS)方面具有显著临床和统计学意义优势，将死亡风险降低了49%（HR：0.51；95% CI：0.37-0.71;p< 0.0001） 。Immunocore首席执行官Bahija Jallal说:“转移性葡萄膜黑色素瘤是一种侵袭性癌症，治疗选择非常有限。我们很高兴能与FDA和EMA合作，尽快将tebentafusp带给患者。”↓向下滑动查看更多↓
如何掌握一手医药信息？ 
点亮“在看”，好文相伴
|
