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| 撰稿: 医伴旅内容团队
原创文章，未经许可，请勿转载 急性髓系白血病（AML）是一种骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。急性髓系白血病不是一种单一的肿瘤，是一群发生在骨髓髓细胞系的白血病。急性髓系白血病是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加。 治疗AML的药物主要有包括靶向药物和化疗药物。靶向药物主要有：维奈克拉、米哚妥林（FLT3）、吉妥珠单抗（CD33）、艾伏尼布（IDH1抑制剂）、恩西地平（IDH抑制剂）、吉列替尼、吉瑞替尼（FLT3）、阿扎胞苷片（Onureg）、索拉菲尼等。化疗药物主要有：蒽环类（去甲氧柔红霉素、米托蒽醌、阿克拉霉素）、高三尖杉酯碱、阿糖胞苷等。维奈克拉是一种选择性抑制剂，是中国批准的首个BCL-2抑制剂药物，目前维奈克拉用于治疗老年人患者AML已经写入2020 NCCN更新指南中。
米哚妥林是一种口服性多激酶抑制剂，能够抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括FLT3，通过阻断FLT3和癌细胞上的其他几种蛋白质来促进细胞生长。吉妥珠单抗是第一种靶向CD33的AML治疗药物，由化疗药物和单克隆抗体偶联组成。可以单药使用，也可以联合化疗用于具有CD33蛋白的AML的初始治疗。艾伏尼布是IDH1的一种小分子抑制剂，是用于具有特定遗传变异患者的抗癌疗法，曾被美国FDA授予孤儿药资格和突破性疗法地位。吉列替尼、吉瑞替尼是FLT3/AXL激酶抑制剂，能够对FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用，并能够在体内持续维持对FLT3活性的抑制，且不容易产生骨髓抑制。阿扎胞苷片是一种口服低甲基化剂，获FDA批准用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。索拉菲尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，体外实验证明了索拉菲尼能够降低FLT3-ITD+ AML细胞存活率，延缓白血病复发作用机理。米托蒽醌是一种蒽二酮类抗肿瘤药,术前灌注机体内能快速进入肿瘤细胞,抑制肿瘤细胞DNA复制，进而中断肿瘤细胞分裂,抑制其增殖,最终达到缓解与控制病情的目的;术后灌注治疗,能使药物迅速进入靶细胞，使细胞凋亡,还可作用于未清扫干净的肿瘤细胞,避免其逃脱,最终使肿瘤细胞存活率降低,进一步抑制肿瘤复发。阿糖胞苷为嘧啶类抗代谢药，对急性粒细胞性白血病有效，对恶性淋巴瘤、卵巢癌、消化道癌也有效，是目前最有效的抗血液肿瘤药物之一。阿糖胞苷常规剂量200mg/m2 体表面积，间歇静注每日2mg/kg，持续静滴每日0.5mg～1mg/kg，1h～24h内滴注完。
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