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微博 | @视觉志 作者 | 布呐呐 图片来源 |徐伟微博、网络 一位父亲可以伟大到什么程度？ 这位90后父亲的故事， 足以让人震撼。 前段时间， 八点健闻一篇名为《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》的文章，在网络上引起热议。 一位只有高中学历的父亲， 为了救患有罕见病的儿子， 自制药用级化合物，甚至自学基因编辑延续孩子生命。 很多人说他是药神， 他却说自己只是一位普通的父亲。  （图源：新京报） 01 2019年6月， 徐伟的儿子徐灏洋出生了。 这是他第二个孩子， 两个孩子凑成了一个“好”字。 孩子的出生承载着每个家庭的希望， 从灏洋出生的第一天起， 徐伟就希望儿子能健康快乐地长大。 随着儿子一天天长大， 徐伟发现越来越不对劲儿。 六个月大的时候， 儿子身材瘦小， 连吃手、翻身这样简单的动作都不会。 当时徐伟怀疑儿子发育不良， 于是带着儿子去昆明当地的医院检查， 各项常规检查都做了个遍， 没有查出任何问题。 最后医生建议说， 去查查基因吧，说不定是基因的问题。 由于疫情的原因， 三个月后， 徐伟才拿到基因检测报告。 医生告诉他，他儿子得的病叫Menkes， 这是云南省确诊的第一例患者。 由于这个病实在太罕见了， 连医生也是第一次遇到， 资料都是现查的。  （图源：山海视频） 医生告诉徐伟， 这个病无药可医 也没有什么治疗的办法。 听到这番话， 徐伟整个人都懵住了。 他疯狂地在网上搜索Menkes的资料。 “罕见病”、“无药可医”、“三岁前死亡”…… 这些跳出来的字眼让他瞬间陷入崩溃、无措、绝望。 Menkes病是一种罕见的X连锁隐性遗传病， 由于ATP7A基因突变， 导致铜吸收障碍，铜相关酶功能缺陷， 引起多系统功能障碍。 Menkes发病率极低， 仅十万分之一。 自1962年Menkes首次报道以来， 至今全球仅报道400例病例， 目前全国只有三四十个类似患者。 患儿一旦得病， 就会生长发育迟缓，智力低下。 严重时出现心绞痛，心肌梗死，器官衰竭。 平均19个月死亡。  （图源：后来视频） 02 当一位父亲听到自己的孩子在医学上判了死刑， 那是多么绝望。 他试图在绝望中， 寻找着那看似渺茫的一丝丝希望。 孩子确诊后， 他就走上了漫漫求医路。 目前国际上针对Menkes病没有药物可以治愈， 只能通过化合物组氨酸铜延缓疾病发展。 但问题就出现在这里， 国内没有引入组氨酸铜药物 ， 国外又因为疫情买不到。 徐伟曾带着孩子从昆明转入北京治疗， 医生建议采用“鸡尾酒疗法”， “鸡尾酒疗法”是利用不同的药物， 协同治疗疾病的一种俗称。 治疗两周后， 孩子的身体状况没有任何缓解。 随着时间的推移， 孩子的身体也慢慢显现恶化。 徐伟不甘心眼睁睁看着孩子这么离开， 他意识到想要救孩子，只能靠自己。 徐伟先试着去联系药厂去生产组氨酸铜。 他经营着一家小公司， 给公司增加了医药相关的营业范围， 以合作商名义找药厂合作。 药厂第一阶段的报价是80万， 药物最快上市要两三年左右， 前后整个投入要耗费千万， 漫长的流程和高昂的费用， 让徐伟再次陷入困境。  （图源：壹瞬间） 罕见病的寻药困境早已不是一朝一夕的事情， 由于市场需求少、研发成本高， 很少有制药企业关注罕见病药物的研发。 6000种罕见病中， 只有不到1%有有效治疗方案， 因此这些药，也被打上了“孤儿药”的标签。 徐伟不打算放弃， 只要孩子还活着就有希望。 他又在上海找到了一家可以租用的商用实验室， 由专业人员成功地帮他制备出了组氨酸铜， 孩子也终于用上了药。 可徐伟来不及高兴，又要面临一个现实问题， 那就是钱。 组氨酸铜的保质期只有56天， 这就意味着徐伟每隔一个多月就要去一趟上海的实验室， 而去一趟的成本算下来需要两万多， 累积下来是一笔不小的开销。 自从孩子生病以来， 徐伟已经把生意搁置， 家里更是欠下不少外债， 租用实验室的办法显然也维持不了多久。  （图源：徐伟微博） 在买不到药，医院治不了， 药企不愿意开发，租实验室费用太贵……种种万般无奈之下， 徐伟面前只有一条路——自己制药。 当时父母强烈反对， 说他肯定不可能做出来。 身边的人一直在否定， 觉得他的想法根本就是异想天开。 还有很多病友家长劝他放弃， 让孩子快乐地度过最后的日子。 就算所有人反对， 徐伟孤注一掷，孤身走上一条艰难的路。 有人问他： “万一人财两空怎么办？ ” 他说： “如果都没有了生命， 那么一切都没有意义了。 如果你保留了金钱，但最终孩子走了， 那你要这些东西，灵魂是空虚的。”  （图源：徐伟微博） 03 徐伟高中还没读完就辍学了， 小时候别人觉得他是个废人， 这辈子不会有什么出息， 以后有可能去要饭。 但是他一直相信一句话， 是非审之于心，毁誉听之于人，得失安之于数。 做好自己，无愧于心就行了， 这也是他的人生信条。 徐伟花2万买了仪器设备。 并将自己一间20平米的杂物间改造成封闭式实验室， 实验室最重要的是确保无菌， 为了达到环境的洁净度， 他不放过每一个细节。
有了设备， 接下来就是买原料， 他以公司形式的商业行为购买到了药用级原料。 设备有了，原料也有了， 下一步就是具体的操作了。  （图源：沸点） 对于组氨酸铜的制备， 国外论文中已经做过很多临床研究， 论文中制备的方法也非常详细。 只要能看懂论文里的方法， 并且确保制备过程的安全性， 就能成功将组氨酸铜制备出来。 不过，对于一个高中学历， 且无任何医学背景的人来说， 想要看懂一篇专业的外国学术论文非常难。 看不懂外文， 徐伟就用翻译软件翻译， 里面出现的化学名词， 他就一个个去查是什么意思。 徐伟没日没夜地搜，没日没夜地查， 有时看着看着就睡着了，醒过来后就接着看。 一个多月，他起码看了五六百篇论文。 理论是一回事， 可是实践起来又是另一回事， 每一个细节都要做到万无一失。 比如要称0.1345克的氯化铜， 万分之一克的精确度， 不能有丝毫误差。  （图源：后来视频） 在这个过程中， 他最大的感受就是孤独， 没有人支持他，也没有人理解他。 有一天，5岁的女儿随口说了一句： “弟弟把爱都抢走了。” 听到这话，徐伟陷入崩溃。 爱自己的孩子，是每位做父亲的天性。 徐伟想，如果他再不要那个可怜的孩子，就没有人去要他了。 儿子好像也有感知一样， 只要别人抱着，他就会哭闹， 唯独徐伟抱着，他就安静地躺在怀里， 就好像他什么都知道一样。 尝试了一个半月之后， 徐伟终于制备出第一批可用组氨酸铜。 为了验证药物能不能用， 他先是给小兔子做实验， 然后又拿自己做实验。 他给自己注射了三次，每一针观察三天， 自己试验没什么问题后，就马上给孩子使用， 因为他没有时间等。 在别人看来， 这是疯狂且冒险的举动：”难道他不怕药有问题？” 怎么能不怕呢？ 但对徐伟来说， 这是唯一能让儿子活下去的希望。  （图源：新京报） 04 第一次给孩子注射的时候， 徐伟非常担心， 可这是他唯一的路， 拖下去只会让孩子的病情越来越严重。 他不停地在心里默念， “一定要成功。” 注射一星期之后， 徐伟带着孩子去医院检查， 铜蓝蛋白和血清都恢复了正常， 脑电波通过用药以后也恢复了正常。 徐伟悬着的心一下子放了下来， 他也终于看到一点点希望。 自从2020年9月徐伟第一次给儿子注射自制组氨酸铜以来， 如今他已经给孩子注射了300多次。 虽然孩子依然无法抬头，吞咽困难，排尿也不畅…… 但对比之前疾病没有进一步的恶化。 对于徐伟来说， 只要孩子能多活一天，一切也都值了。  （图源：徐伟微博） 病友群里现在还有20多个孩子，状态都不好。 前段时间，又有一个孩子去世了。 徐伟在微博里写下：
 （图源：徐伟微博） 有病友知道他成功自制了组氨酸铜， 就问能不能给他们一些。 徐伟很想帮助，但是又无能为力。 他只能对自己孩子负责， 万一其他孩子出了什么问题， 他承担不了这个责任。 对于Menkes综合症患者家庭来说， 主要面临经济压力和无药医治的困境。 在病友群里，他了解到， 很多家庭连一个月500块钱的生活费都拿不出。 他现在也在想办法， 如果有医院愿意去做， 就能通过院内制剂的形式， 让大家可以合理合规地拿到组氨酸铜。 实际上， 很多人在质疑徐伟自制药的行为是否存在法律风险。 徐伟也考虑过这个问题， 但是如果要在法律和生命之间选择， 他一定会选择生命。 他也咨询过一位律师， 律师说， “如果孩子要去告他， 肯定算违法。” 徐伟想， 如果孩子能告自己那就好了， 证明他已经被医好了。 也有媒体联系了昆明市卫监委的工作人员， 工作人员回应： “只要他不往外售卖， 不存在社会危害，我们不会去过多干涉。 如果他往外售卖，就存在一定风险问题了。” 一个社会进步的标志， 大概就是让法理与情理都得到成全。 05 对于Menkes疾病来说， 根本还是要解决基因问题。 徐伟说， “也许我拯救不了他的生命， 但是我不能让他白来这世上一趟。 去年，徐伟考上了成人高考， 他希望拿到毕业证以后参加研究生考试， 可以有更好、更专业的环境去研究这个病。 “肯定没有谁的动力，比一个罕见病孩子的父亲更强烈。” 如今，徐伟已经学习基因编辑， 并且开始培养间充质干细胞。 他希望通过干细胞更好的改善孩子的病情， 好在干细胞培养获得了成功， 不过未来的路依旧重重阻碍。
他说，虽然没有人预计得到最终的结果会怎样， 但是总要有人试。 （图源：徐伟微博） 很难相信， 这竟然是一个真实存在的故事。 一位只有高中学历的父亲， 不仅为患有罕见病的儿子制备出了延续生命的药， 甚至还要研究基因问题来攻克这个医学难题。 突然懂了，什么叫父爱如山， 原来爱真的可以冲破种种难关。 永远不要看轻父亲二字的重量， 更不要低估一位父亲想救孩子生命的渴望。 他总说，不希望别人去神话他， 但我觉得他的故事可以称之为奇迹。 也希望这种奇迹，可以在他孩子身上延续…… |
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