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日前，基因编辑公司 Arbor Biotechnologies 宣布完成 2.15 亿美元 B 轮融资。Arbor 计划利用这笔资金的一部分将其针对肝脏和中枢神经系统（CNS）疾病的先导项目推进到临床阶段。 Arbor 成立于 2016 年，创始人之一是 CRISPR 基因编辑技术先驱张锋教授，一年后宣布完成 1560 万美元 A 轮融资。公开信息显示，刚刚宣布完成的 B 轮融资所获资金是 A 轮的 13 倍多，由淡马锡、Ally Bridge Group 和 TCG Crossover 领投。 Arbor 还计划将部分融资收益用于进一步开发其基因编辑技术平台，该平台应用基于 CRISPR 基因组编辑器的 “工具箱” 以及人工智能、基因组测序、基因合成和高通量筛选等技术，其目的是识别 “有影响的” 肽、蛋白质和酶。 “通过我们专有的发现引擎 —— 应用机器学习和人工智能来挖掘我们包含数十亿蛋白质的蛋白质数据库 —— 我们已经成功构建了业内最全的 CRISPR 基因组编辑工具箱，”Arbor 的首席执行官 Devyn Smith 博士在一份声明中写道。 具体来说，目前 Arbor 公司已经拥有超过 60 种核酸酶家族和超过 70 种 CRISPR 转座酶，分别是已发表文献中的数量的 6 倍和 30 倍。在顶级期刊上发表过的包括 DNA 核酸酶（Cas12h、Cas12i）、RNA 核酸酶（Cas13d、Cas12g、III-E 型）和转座酶（Tn7-Cas12k）。 “这种广泛的工具和 IP 使 Arbor 和我们的合作伙伴能够通过基因编辑解决方案处理多种疾病，这些解决方案可以定制以编辑或重写导致疾病病理的遗传错误，” Smith 说道，“这为我们提供了从根本上解决遗传疾病的能力。” Smith 指出，Arbor 研发新酶的时间比其竞争对手更长。他到公司的第一年里，大部分时间都在参与制定将这些酶引入临床的策略。 他说，公司将从肝脏开始，与身体的任何部位相比，在那里递送 CRISPR 更容易。Smith 表示，Arbor 将尝试使用新的、更通用的酶来做他所谓的 “升级敲除”：要么敲除一个基因并插入一个新基因，要么敲除多个基因。 “这能让我们与 Cas9 技术真正地区分开来，”Smith 说道， “这也将展示我们编辑器的实用性和功能性”。 目前，插入基因已被证明是 CRISPR 基因编辑的最大障碍之一，因为它依赖于人类细胞自身复杂且难以操纵的 DNA 修复机制。反过来讲，研究人员担心同时对基因组进行多次切割，至少对当前的编辑而言，会导致脱靶效应和其他形式的 DNA 损伤。 此外，Arbor 还尝试编辑中枢神经系统。Smith 说，“我们认为这是一个确实可能突出我们的显著差异化，并在基因编辑上达到一流水平的领域”。 尽管包括 Arbor 在内的公司正在开发替代递送技术，但将 CRISPR 放入中枢神经系统需要将其绑定到腺相关病毒中，大多数 CRISPR 系统太大而无法由病毒递送，因此较小的编辑器会有明显的优势。 CRISPR 系统也只能编辑恰好位于 PAM 区附近的位点，从而限制了可以定位的基因和疾病的数量。Smith 说，该公司开发的编辑器可以击中更广泛的靶点。 Arbor 的新闻稿中提到，计划在 2023 年底前为公司的首次试验申请 FDA 批准。目前，该公司官网公布的研究管线只有原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria）。 值得一提的是，在 Arbor 宣布新一轮融资消息前一天，张锋参与创办的 Beam Therapeutics 发布了 2021 年第三季度财报并更新了管线进展。Beam 宣布，其用于治疗镰状细胞病的基因编辑细胞疗法 BEAM-101 的 IND 申请已经获得 FDA 批准。消息发出后，Beam 股价大涨 10%。 Beam 创立于 2017 年，是一家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司，能够对基因中的单个碱基进行编辑，对特定基因组进行敲除或加入，且不需要切割 DNA 或 RNA 链。 -End- |
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