2012年5月发布的《抗肿瘤药物临床试验技术指导原则》指出:总生存期(OS)定义为从随机化开始到因各种原因导致病人死亡之间的时间,且是按意向治疗人群(ITT)计算。这个终点精确可测,并有死亡日期提供依据。在终点评估时不会出现偏倚。生存期是迄今为止评价抗肿瘤药物最可靠的临床试验终点,当研究能充分评价生存期时,它通常是首选终点。虽然当某种药物用于治疗严重或威胁生命的疾病、对现有治疗有明显改进、或填补治疗空白时,在一定条件下可采用替代终点(Surrogate End Point)支持该药物的上市申请。这些替代终点可能不像血压或血清胆固醇这类经过充分验证的指标,但可能能合理预测临床获益,可以给与有条件批准上市[1]。但此种情况下,申请人必须承诺进行上市后临床试验以确证该药物的实际临床获益。如果上市后研究不能证明该药的临床获益,或者申请人未按要求进行承诺的上市后研究,则国家食品药品监督管理局可将该药物从市场中撤出[1]。