海思科PROTAC平台简介-附PPT

1、 请介绍公司的研发团队？

答：公司的研发人员由最初的 100 人左右扩展到现在以创新药为主的 700 人左右研发队伍，已经形成了完整的开发链条。现在公司的研发系统下设新药化学部、新药筛选部、药理毒理部、临床开发团队等。

2、请介绍公司国际化的布局及展望？

答：公司自从 2018 年就开始走上了国际化的到道路，今年公司 TYK2 License out 是研发项目首个成功“出海”的果实，是国内少见的在临床早期品种 License out 的案例。标志海思科的国际化迈出了成功实践的第一步，也有力说明了公司自主研发能力获得了市场的认可。

HSK-3486 适应症为麻醉诱导的第一个美国Ⅲ期临床试验已于 2 月底启动入组，目前入组情况正常，未出现病人脱落情况。

公司未来将继续专注于创新药的研发，及其创新药的国际化的开发与商业化。公司力争每年一个创新药/适应症上市，至少 2-3 个创新药 IND，积极开展 BD 等合作工作，致力于成为国际化创新药企业。

3、请问公司 HSK-3486 在美国临床的预计研发支出？ 

答：预计 5000 万美元左右。

4、请介绍公司 PROTAC 平台的情况？

答：公司以开发针对肿瘤和自身免疫性疾病的 First-in-class、高选择性且口服有效的蛋白降解类药物为目的，至今已布局超过20 个早期项目，已提交专利 30 余项，进展最快的 BTK-PROTAC 项目 HSK29116 已于今年 1 月向 CDE 提交 IND 申请。

（1）化学合成方面，平台已形成从靶标弹头、E3 连接酶配体及linker 三方面进行创新改善的工作模式，并对小分子化合物进行成药性优化，得到具有自主知识产权的小分子一类新药；

（2）生物评价方面，公司已建立蛋白降解类药物高通量筛选和体内外药效、DMPK 及毒理评价平台，可准确高效对 PROTAC 候选化合物进行评价；

（3）制剂方面，平台正在加快进行口服固体分散技术、纳米和微乳制剂技术等方面的探索。

5、请介绍 HSK29116 的优势？

答：与已上市 BTK 抑制剂相比有可能从根本上解决 BTK 的 C481S 耐药突变，同时其潜在的具有更优的药效、具有更优的选择性、更小的副作用。

6、请问目前公司 PROTAC 平台的人员构成和研发人员数量?

答：PROTAC 平台化学合成 35 人，药效评价 20 人，DMPK 评价 10人，毒理评价 10 人，制剂开发及质量研究 10 人，总共 85 人，其中博士 13 人，硕士及以上学历占比超过 60%。

7、请问公司 PROTAC 未来研发管线？

答：公司未来将利用 PROTAC 平台积极开发自身免疫性疾病、B 细胞淋巴瘤、前列腺癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、卵巢癌、慢粒白血病等多个领域的创新药。