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一如往常，该则征求意见稿出台后，干细胞者群里及行业里对此进行了热议。作为细胞行业从业者，大家自然喜欢宽松开放的政策，但同时又对一些业内的浮躁浮夸行为感到无奈。若政策明朗，有法可依，则给从业者带来很大的希望。 这里要给大家讲一下细胞资深从业者的一些理解，如有不对或不全之处，请指正。 划重点：行政审批制、学术审查和伦理审查内容明确、医院主体责任、违法处罚明确、与药品和医疗器械管理进行衔接。 1 民间热议一 蛮合理的，暂时没细则说不清，给非基因修饰的干细胞和体细胞留了空间。做药物开发的也希望政策开放一些，这次没有要求所有基因编辑实验做前置审批已经算很实事求是了。当初为了一个易制毒，十年内实验室连盐酸都无法购买。（一位资深药物开发从业者如是说） 2 民间热议二 什么叫临床研究？这个文件中说得很清楚，就是研究安全性等。这就是常规意义上的临床一期。在目前情况下，这种一期临床都是在研究的名义下逃过监管。并成为盈利手段。因此这次的规定中最需要解读的应该在这方面。（一位资深的药物开发从业者如是说） 3 民间热议三 规范目前鱼龙混杂的临床研究是好事，更严格的规范对患者、研究者、研究机构和企业从长远来看都是有益的。这次里面把干细胞和体细胞治疗明确为高风险，并要和药监部门另行制定相关规范。其实完全可以借鉴美国FDA对于细胞治疗多年的管理经验，351和361分类的非常清楚，这么多年管理的非常好，既没有出现大的安全性事件，也没有影响美国细胞治疗技术的发展，特别是新技术反而不断涌现，仍然在世界上单独领先。政策法规最重要的是一致和延续性，最怕一会儿按照这个一会儿又按照那个。（一位资深的药物开发从业者如是说） 4 民间热议四 整体而言，《生物医学新技术临床应用管理条例》（征求意见稿）的出台，对于明确新技术主体责任、准入程序、加大监管和处罚力度等方面具有里程碑的意义，或将有效的推动我国医疗技术创新和应用转化。 第一，新技术管理实行分类分级管理。高风险的归卫健委直接审批和监管；中低风险的由省级卫生主管部门审批和监管。这个应该点赞。 第二，实行许可制“点头制”，未经批准，任何机构不得开展临床研究。而新药临床试验所采取60天默许制的“摇头制”。两者有所不同。 第三，第62条明确：“干细胞、体细胞临床研究和应用转化监督管理，另行制定”。但干细胞和体细胞的具体范围没有说清楚，需要等待发布风险等级目录发布再讨论。如果干细胞、体细胞临床研究归为高风险类，那么应用转化应该归为限制类，但将未经体外修饰或扩增的体细胞包含进去显然是考虑不充分的。 第四，在标准上，与新药临床前研究和临床试验要求有显著差异。新技术没有要求采用GMP、GLP、GCP等标准，意味着医疗新技术研究的成本可以大幅度压缩，时间成本具有显著优势，可以为新药药品或器械等产品药费提供概念性确认（PoC)，以降低开发风险。 最后说一下，从备案制一下子又变回点头制，大大提高了准入门槛，并与目前的“”放管服”改革总体趋势不大协调。这一点对技术创新是不利的，有待进一步商榷。（业内资深人士老狼如是说） 5 民间热议五 今天国家卫健委发布《生物医学新技术临床应用管理条例》（征求意见稿）被刷屏了，认真学习后有几个要点跟大家分享一下： 第一，干细胞、体细胞技术不在此管理条例内。应继续参照现有的《干细胞临床研究管理办法》开展临床研究，或按照《药品注册管理办法》治疗用生物制品进行药品注册申报。 第二，干细胞、体细胞属于高风险生物医学新技术，由国家卫生主管部门进行严格管理。 第三，临床新技术完成临床研究后，如果产生的成果是药品或医疗器械，则需按照药品或医疗器械到药监部门注册进行报批，如不是，则可直接申请临床转化应用。 第四，临床转化应用可以收费。由省级相关主管部门制定价格标准。 第五，医疗技术禁止类和限制类的负面清单要时刻心中有数。 今天应该没有以为干细胞治疗又要按照临床新技术进行管理的同学吧？一定要认认真真一个字一个字来读哦。 干细胞治疗想要临床转化应用，目前只有一条路：药品注册报批。路漫漫其修远兮，我们还要继续坚持。（一位资深的药物开发从业者如是说） 6 小结 各位细胞行业资深从业者，从不同角度谈了自己的认识。想必大家也有了一些清醒的认识。希望从业者既不要过早的盲目宣布胜利，也不要过早的放弃。不论是雷霆还是雨露，俱是天恩，我们照章执行便是。 政策原文链接： http://www./yzygj/s7659/201902/0f24ddc242c24212abc42aa8b539584d.shtml?from=groupmessage&isappinstalled=0 相关链接： 干细胞者说 - 科普 情怀 责任 - |
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