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科普相当重要 尤其是前沿热点 比如干细胞
撰文：赛先生 来源：干细胞者说 现象级热剧《都挺好》催泪收官： “作精附体”苏大强盼来儿女亲情回归， 终于可以“都挺好”的一家人， 最终却逃不过命运的安排， 苏父被确诊为阿尔茨海默病。 孝女苏明玉纵然“法力无边”也无力回天。 那么备受关注的阿尔茨海默病 真的“无药可救”吗？ 阿尔兹海默症简介 阿尔茨海默症（Alzheimer Disease，AD）是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。65岁以前发病者，称早老性痴呆；65岁以后发病者称老年性痴呆。该病可能是一组异质性疾病，在多种因素（包括生物和社会心理因素）的作用下才发病。从目前研究来看，该病的可能因素和假说多达30余种，如家族史、女性、头部外伤、低教育水平、甲状腺病、母育龄过高或过低、病毒感染等。 正常大脑和阿尔兹海默病人的大脑。后者明显出现萎缩 世界卫生组织（WHO）公布的数据显示，目前全球阿尔茨海默症患者高达3500万，到2030年，这一数字还将会增加一倍。我国阿尔茨海默病患者已超过千万，居世界首位。阿尔茨海默症不但是个人的健康问题，也是一个社会性问题，是医学研究面临的严峻问题之一，寻求合适的治疗方案将是科研和临床领域的重要任务。 药物研发的折戟沉沙 时间之矢不仅能带走我们的青春与健康，让我们的脏器、关节不再好使，同样也让我们大脑不再灵光，认知能力急剧下降。阿尔茨海默病随着全球人口寿命的大幅延长，席卷地球上的每一个角落，如今它与我们如影随形，是目前少数几种人类仍措手无策的疾病之一。初步统计，全世界每年花在阿尔茨海默上的医疗费用高达1600亿美元。制药巨头强生、辉瑞、礼来等公司投下了巨资用于阿尔茨海默药物的研发，但都折戟而返。 折戟沉沙的药物研发先驱们（向右滑） 大型制药公司相继放弃了阿尔茨海默病的药物研发试验，让这条“漫漫长路”再次陷入迷茫期。 干细胞治疗的初步尝试 近年来，研究者渐渐将干细胞医疗技术应用于治疗阿尔茨海默病等各种神经退行性疾病，其中部分学者证实了干细胞对治疗阿尔茨海默病 拥有广阔的临床应用前景。阿尔茨海默病治疗研究中最常用的细胞是胚胎干细胞（ESCs），骨髓间充质干细胞（BMSCs），神经干细胞（NSC）和诱导性多能干细胞（iPSCs）。 2018年3月初，韩国生物技术公司Nature Cell宣布，该公司旗下干细胞研究机构Biostar在美国已经开始开展一项名为“ASTROSTEM”的干细胞药物的I/II期临床试验，现在正在招募阿尔茨海默病（AD）的患者。与此同时，该干细胞药物获批在日本福冈三一诊所（TrinityClinic Fukuoka）商业化使用。同年4月12日起，该诊所可开始使用干细胞药物治疗阿尔兹海默病，使之成为全球首个干细胞药物治疗阿尔茨海默病。  在国内，赛傲生物首席科学家、中科院细胞生物研究所原所长郭礼和教授团队将人羊膜上皮干细胞通过注射的方法移植到转基因阿尔茨海默病（AD）小鼠侧脑室，评价移植的细胞对小鼠空间记忆的改善。实验结果表明，移植的人羊膜上皮细胞在小鼠体内至少可以存活8周，转基因(TG)小鼠的空间记忆大大改善，乙酰胆碱浓度和海马胆碱能神经的数量也有显著增加。同时，积极尝试结合创新的临床术式进行AD的探索性治疗，取得了良好的治疗效果。 人羊膜上皮干细胞（human Amniotic Epithelial Stem Cells, hAESCs），来源于胚胎发育第8天囊胚期内细胞群第一次分化的外胚层。人羊膜上皮干细胞具有来源广泛且符合伦理要求、异体使用排异小、无致瘤风险等优良的安全特性；同时具备多能干细胞的多向分化潜能。人羊膜上皮干细胞与神经干细胞同源于外胚层，在分化能力、旁分泌因子谱等方面与神经干细胞高度接近，在治疗阿尔茨海默病、帕金森病、脑卒中等神经损伤类疾病方面有巨大的优势和潜力，值得重点关注。 但愿世间无疾苦，家家户户“都挺好”。苏家人的故事已经落下帷幕，战胜阿尔兹海默病的冲锋号才刚刚吹响。干细胞治疗或许将是人类攻破AD的有力武器，相信随着干细胞试验结果陆续输出，阿尔兹海默症的治疗会出现新局面。 参考资料： [1]https://edition./2019/03/21/health/alzheimers-drug-trial-failure-aducanumab-bn/index.html [2]Nature Cell and Biostar Stem Cell Research Institute Begin World’s First Stem Cell-BasedRegenerative Treatment for Alzheimer's Disease in Japan [3]Alzheimer's treatment available in Asiaawaits FDA approval [4]https://www.ncbi.nlm./pubmed/22040417
郭礼和 教授 ·著名细胞分子生物学家、教授、研究员、博士生导师 ·美国纽约科学院成员 · 中国细胞生物学学会副理事长 ·国家科技部973计划前沿科学专家咨询组专家 ·原中国科学院细胞生物学研究所所长 ·赛傲生物首席科学家
 相关科普： — END — 撰文：赛先生。供职于赛傲生物研发中心。
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