DMD新药临床试验患者招募

我们很高兴地通知各位Duchenne型肌营养不良（DMD）患者及家庭，由我院国内牵头的抗纤维化单克隆抗体药物Pamrevlumab国际多中心三期临床试验即将开始，特发布招募信息，供各位患者参考。

本新药临床试验包括两个独立的临床试验项目，分别入组不能行走的12岁及以上患者和可以行走的6-11岁患者。参加临床试验还有许多入组条件，需经医生严密考察后方可最终决定。两个临床试验参加患者均有限，招满即止。

不能行走的DMD受试者招募

亲爱的患者：

您好！

  我院正在开展“一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究 Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗的 III 期、随机、双盲试验（方案编号：FGCL-3019-093）”。本研究已于2021年4月27日获得国家药品监督管理局的批准，研究药物尚未获批上市。

如果您符合以下条件，您将有可能参加此项研究：

1.  年龄≥ 12 岁的男性，筛选开始时卧床（不能站立、行走）

2.  病史符合DMD诊断并使用经验证的基因检测确认DMD基因突变

3.  筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少 6 个月，剂量未发生实质性变化至少 3 个月（针对体重变化进行的剂量调整除外）。皮质类固醇剂量应符合 DMD 治疗指南的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙 0.75 mg/kg/天或 deflazacort 0.9 mg/kg/天）或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化

4.  上肢运动 Brooke 评分≤5

5.  FVC 占预计值百分比平均值（筛选和第 0 天）在 45-85%（含）之间

6.  筛选时或随机分组（第 0 天）前 3 个月内通过心脏 MRI 确定的左心室射血分数≥50%

7.  既往诊断为心肌病，受试者在筛选前必须接受针对心肌病/心力衰竭的稳定剂量方案

非卧床DMD受试者招募

亲爱的患者：

    您好！

  我院正在开展“一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良（DMD）非卧床受试者的III期、随机、双盲试验试验（方案编号：FGCL-3019-094）”。本研究已于2021年4月27日获得国家药品监督管理局的批准，研究药物尚未获批上市。

    如果您符合以下条件，您将有可能参加此项研究：

1.  男性，筛选开始时至少 6 岁至<12 岁，非卧床，符合一定的运动能力标准

2.  病史符合DMD诊断并使用经验证的基因检测确认DMD基因突变

3.  筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少 6 个月，剂量未发生实质性变化至少 3 个月（针对体重变化进行的剂量调整除外）。皮质类固醇剂量应符合 DMD 治疗指南的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙 0.75 mg/kg/天或 deflazacort 0.9 mg/kg/天）或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化

4.  平均（筛选和第0 天）FVC 占预测值百分比高于 45%。筛选时或随机分组（第 0 天）前 3 个月内通过心脏 MRI 确定的左心室射血分数≥50%

经筛查符合标准并自愿参加的受试者将在研究期间每2周接受一次研究药物输注，预计持续1年。

该临床研究遵从相关的国家法规，您的隐私权会得到保护。欢迎有意参加者前来咨询：

联系人：

姜助理 15652018279

徐助理 15033970593

北京协和医院神经科 

2021年11月25日

附：国内各参加研究医院信息

序号	机构名称	主要研究者	参加类型
1	中国医学科学院北京协和医院	戴毅	牵头
2	复旦大学附属儿科医院	周水珍	参加
3	四川大学华西第二医院/四川大学华西妇产儿童医院	罗蓉&蔡晓唐	参加
4	重庆医科大学附属儿童医院	洪思琦	参加
5	中山大学附属第一医院	陈子怡	参加