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百时美施贵宝（BMS）12月03日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Reblozyl(luspatercept-aamt)的补充生物制剂许可申请 (sBLA) 进行优先审查，这是一种首创的红细胞成熟剂，用于治疗非输血依赖型 (NTD) β 地中海贫血成人的贫血。 FDA已将《处方药用户费用法案》(PDUFA)的目标日期设定为2022年3月27日。此外，欧洲药品管理局已经验证了Reblozyl在NTD β地中海贫血中的 II 类变更。 这些适应症是基于关键的2期BEYOND研究的安全性和疗效结果，该研究评估了NTD β地中海贫血患者的Reblozyl最佳支持护理。 BEYOND 研究的更新分析将在 12 月 11 日至 14 日举行的第 63 届美国血液学会年会和博览会上公布。 
关于β地中海贫血β地中海贫血是一种由血红蛋白遗传缺陷引起的遗传性血液疾病。它是最常见的常染色体隐性遗传疾病之一，全球有症状个体的年总发病率估计为每 100000 人中就有 1 人。 这种疾病与无效的红细胞生成有关，导致产生越来越少的健康红细胞 (RBC)，通常会导致严重的贫血——这种情况可能使患者虚弱，并可能导致其他并发症——以及其他严重的健康问题。与 β 地中海贫血相关的贫血的治疗选择是有限的，主要包括频繁的红细胞输血，这可能导致铁过载，从而导致严重的并发症，如器官损伤。 非输血依赖性地中海贫血是一个术语，用于描述不需要终生定期输血来维持生存的患者，尽管他们可能会遇到一系列临床并发症，并且需要偶尔甚至频繁输血，通常是在规定的时间段内。 关于 ReblozylReblozyl是第一种也是唯一一种红细胞成熟剂，可促进动物模型中的晚期红细胞成熟。 Reblozyl目前在美国被批准用于治疗： ① 需要定期输血的 β 地中海贫血成人患者的贫血； ②患有极低至中等风险骨髓增生异常综合征伴环铁粒幼细胞(MDS-RS)或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环铁粒幼细胞和血小板增多(MDS/MPN-RS-T)的成人患者，在8周内出现红细胞生成刺激剂无效且需要2个或更多红细胞单位的贫血。 Reblozyl不适用于需要立即纠正贫血的患者的红细胞输血替代品。 关于BEYONDBEYOND (NCT03342404) 是一项 2 期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究，旨在确定 luspatercept-aamt (ACE-536) 与安慰剂在非输血依赖型β地中海贫血成人患者中的疗效和安全性。 该研究分为筛选期、双盲治疗期 (DBTP) 和治疗后随访期 (PTFP)，并以Reblozyl与安慰剂的 2:1 比例随机分配 145 名受试者。 主要终点是在没有输血的情况下，从治疗的第 13 周到第 24 周的连续 12 周间隔内，血红蛋白平均值从基线增加 ≥ 1.0 g/dL 的受试者比例。关键的次要终点包括非输血依赖性 β 地中海贫血患者报告的结果 (NTDT-PRO) 疲劳和虚弱 (TW) 域评分和基线血红蛋白 (Hb) 的平均变化。 参考来源：U.S. Food and Drug Administration Accepts for Priority Review supplemental Biologics License Application for Reblozyl® (luspatercept-aamt) in Adults with Non-Transfusion Dependent (NTD) Beta Thalassemia 注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 |
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