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12月15日，CDE官网显示，益普生旗下Clementia Pharmaceuticals递交的IPN60130胶囊（BLU-782）临床试验申请获批，拟用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的治疗。 截图来源：CDE官网 2019年10月，益普生与Blueprint Medicines公司达成协议，双方共同开发IPN60130胶囊，用于治疗FOP患者。依据协议条款，益普生公司将利用其在罕见病治疗方面的专业知识和临床基础设施加速BLU-782的开发。Blueprint Medicine将获得2500万美元的预付款，并有权获得高达5.1亿美元的研发，监管，销售里程碑付款，以及相应销售额分成。 FOP，又进行性骨化性肌炎（MOP），是一种非常罕见的常染色体显性遗传病，发病率约为1/200万，据国内报道男性略多于女性。FOP特征是异位骨化（HO），即在正常骨骼之外、在肌肉、肌腱或软组织中形成骨骼，“让肌肉变骨头，人体变成石雕”，因此，该病也被称为“石人综合征[Stone Man Syndrome]”，尚无根治的方法。 目前全球尚无治疗FOP的药物获批，在研药物中，进度最快的当属益普生（ipsen）的palovarotene，目前正在接受欧洲药品管理局（EMA）和瑞士医药管理局（Swissmedic）的优先审查。如果获得批准，palovarotene将成为全球第一个用于治疗进行性骨化性纤维发育不良症的药物。早在今年8月，益普生主动撤回了palovarotene治疗FOP的新药申请，将在完成额外的数据分析后重新向FDA提交NDA。在中国，palovarotene已取得多项临床试验默示许可。 全球在研FOP药物概况 数据来源：药融云全球药物研发数据库 而此次获批临床的IPN60130胶囊，也由益普生进行研发，目前正在美国开展一期临床，并已登记二期临床（尚未招募）。FDA已授予该药用作FOP治疗的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病用药的资格。 截图来源：药融云全球药物研发数据库 除此之外，京都大学/Nobelpharma的repurposed sirolimus进展较快，已到三期临床阶段。阿斯利康、再生元、Incyte、第一三共等企业也开展了针对FOP这一罕见病的药物研发，均处二期临床。 尽管罕见病临床研发经验有限，制药行业进行罕见病药物研发面临不少挑战，但罕见病和孤儿药正愈发收到重视，据相关报导，药审中心正在计划着手推进《罕见病药物临床研发技术指导原则》，相关政策框架日渐完善，越来越多的医药企业投入罕见病新药研发。还有业内人士认为，罕见病药或许就是药物开发下一个突破口。 每一个小群体都不该被放弃，我们也期待看见更多罕见病药物的顺利上市，让患者从“医无所药”到“病有所治”。  |
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