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作者：广州医科大学附属第三医院 药学部 魏鹏东 近日，央视新闻一条关于国家医保谈判现场的视频火了。国家医保局的谈判代表再现“灵魂砍价”，晓之以理，动之以情，一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是感动无数网友。经过多轮协商，最终该药品以33000元的价格被正式纳入医保，将于2022年1月1日起执行。 ☟砍价现场☟  网友纷纷为“温柔八刀”的谈判代表点赞的同时，也提出了一些疑问与观点。其中备受关注的当属药品本身高昂的价格，毕竟33000元/瓶的药价在平时也是很少见的。就让我们一起来扒一扒这个药的前世今生吧！这个药就是诺西那生钠注射液，它于2016年在美国批准上市，于2019年进入我国，之前曾卖出将近70万元/瓶的价格。  诺西那生是治疗什么疾病的？诺西那生钠注射液是全球首个获批治疗“脊髓性肌萎缩症”的药物。 脊髓性肌萎缩症（简称SMA）是一种罕见的严重的神经肌肉疾病，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。它是由于“运动神经元存活1号”基因（简称SMN1）缺失或突变所致，导致肌肉无力和萎缩，继而累及延髓和呼吸肌，危及生命。 SMA主要有以下几种亚型：  诺西那生是一种被修饰过的反义寡核苷酸（ASO），可与SMN1基因的孪生兄弟SMN2基因信使RNA上特定序列结合，从而增加运动神经元蛋白的产生，弥补患者由于SMN1基因功能缺陷引起的SMN蛋白不足。  诺西那生钠注射液的用法与用量给药途径：经腰椎穿刺后鞘内给药。 推荐剂量：每次一瓶（5ml：12mg）。诊断后应尽早开始治疗，于第0天、第14天、第28天和第63天给予4次负荷剂量，此后每4个月给予一次维持剂量。 总而言之，接受诺西那生治疗的第一年注射量为6瓶，随后每年为3瓶。专家估计，诺西那生纳入医保后将为患儿家属大大减轻经济负担，每年自费的费用可能降至10万以内。  为什么诺西那生这么贵？一方面是药企投入的研发经费不菲。药品的研发过程往往十分漫长，且要花费大量人力物力财力，所以新药的价格必定是水涨船高。诺西那生目前仍处于专利保护期内（预计2025年到期），不可以被仿制。 另一方面，诺西那生治疗的脊髓性肌萎缩症属于罕见病，在新生儿中的患病率约为1/10000，致病基因携带者频率为1/40~1/50。根据估算，我国国内患者数量约为2-3万。患者群体规模偏小的罕见病，其治疗用的药品我们称之为“罕见药”或“孤儿药”，这一类的药品一般价格都较高。 诺西那生还会进一步降价吗？随着国内政策支持力度的加大与相应竞争产品的上市，诺西那生还有进一步降价的可能。而待到诺西那生的专利保护期一过，其对应的仿制药也会上市供患者选择，届时药价将会有一个较大幅度的下降。 诺西那生的竞争对手1、Zolgensma  这是一种采用基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症的药物，仅需一针便可治愈1型 SMA双等位基因突变患者。但定价为212.5万美元，折合人民币将近1400万，被称为“世界上最贵的药”。目前国内并未获批上市。 2、利司朴兰  这是一种小分子SMN2剪接调节剂，它最大的优势是可以口服给药。2021年6月在我国被优先评审批准上市，现在处于临床试验阶段。相关国内定价药企并未公布，相信与诺西那生相比会有一定的竞争力。 审稿专家：广州医科大学附属第三医院 药学部 刘颂华、谭湘萍 以上为“药品安全合作联盟”志愿者的原创作品，如若转载请注明作者和来源！ |
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