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重症肌无力(gMG)是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致衰弱和可能危及生命的肌无力，严重影响患者的生活质量。 
2021年12月17日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了efgartigimod (Vyvgart, argenx)，这是一种首创的、用于全身性重症肌无力(gMG)成人患者（抗乙酰胆碱受体[AChR]抗体检测呈阳性）的靶向治疗药物。Efgartigimod是一种抗体片段，旨在降低gMG患者的致病性IgG抗体，并阻断IgG循环过程。这种新型药物与新生儿Fc受体(FcRn)结合，FcRn在全身广泛表达，并在挽救IgG抗体的降解中发挥重要作用。阻断FcRn可降低IgG抗体水平。正如Medscape医学新闻报道的那样，在随机、安慰剂对照的3期ADAPT试验中，efgartigimod有效且耐受性良好，该试验纳入了187例gMG成人患者（无论乙酰胆碱受体抗体状态如何）。在至少一种MG药物稳定剂量的背景下，所有患者的重症肌无力-日常生活活动评分至少5分(> 50%非眼部)。在26周内，84例患者被随机分到efgartigimod（10 mg/kg）组，83例患者被分到安慰剂组。两个治疗组每个周期接受4次输注，每周输注一次。根据需要重复该过程，主要取决于前一个周期开始后（不早于8周）的临床反应。Efgartigimod降低了gMG患者的疾病负担，改善了患者的肌肉力量和生活质量。此外，这些益处在早期就被观察到，并且具有可重复性和持久性。另外，FDA之前还曾授予efgartigimod快速通道和孤儿药称号。北卡罗来纳大学教堂山分校神经科系首席研究员James Howard Jr说：“相对于可能需要4个月、6个月甚至10个月才能起效的其他治疗药物来说，Efgartigimod起效非常快；其副作用与安慰剂非常相似。”Howard补充道：“对于gMG患者和受这种衰弱性疾病影响的家庭来说，Efgartigimod的批准是一个重要的新进展。这种疗法有望减轻gMG患者的疾病负担，并改变治疗这种疾病的方式。”参考资料: https://www./viewarticle/965109
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