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罕见病（Rare Disese）是一类发病几率低、患病人数少的严重慢性疾病的统称，目前尚无国际统一的界定标准，《中国罕见病定义研究报告2021》发布提出，罕见病指“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。”2018年由国家卫健委等五部门联合公布的《第一批罕见病目录》（以下简称目录），收录了121种罕见病，治疗这些罕见的药物因少见和稀缺被称为孤儿药（Orphan drug）。 孤儿药的研发难度大，投入回报率低，药品单价高，各发达国家均采取各种赞助措施鼓励企业研发，长期以来，我国受经济条件制约，在孤儿药的研发上进展较慢，截止至2019年，世界范围内开展的481 项针对罕见病的临床试验中，在北美洲开展的项目占 53. 01% ( 255 项) ，欧洲为 14. 76% ( 71 项) ，而我国不足10项。因此，我国罕见病人治疗用药主要依赖进口，但存在“买不到”和“买不起”的问题，尽管罕见病发病率低，但我国人口基数大，《目录》收录的121种罕见病涉及300万病人，如何保障这些病人的用药需求，是社会经济发展到一定程度的自然考量，因此，《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》强调，促进多层次医疗保障体系发展，探索罕见病用药保障机制。这不仅需要充分的经济社会发展条件，更需要整个社会的共识，但是在“孤儿药进医保”这个核心问题上始终存在一些争议，比较具有代表性的是“公平和效率之争”，即政治学中的经典难题“列车困境”。 “公平论”者认为，全民健康才是社会主义国家医保制度的终极目标，让更多的孤儿药进入医保，涉及到促进社会公平正义，让广大人民群众共享社会发展成果的核心问题，具有毋庸置疑的天然合理性。“效率论”者则认为，罕见病发病率低，药物治疗的疗效不稳定，医疗价值较低。同时用药时间长，药品单价高，很容易造成高额医疗费病例，在我国人口老龄化、少子化趋势明显的情况下，将更多的孤儿药纳入医保，会对本已紧张的医保基金造成较大压力。表面上看起来，双方的观点都有一定道理，这确实构成了“五个人的生命和一个人的生命哪个更重要”的列车困境，但如果深入了解这一问题，就会发现理论中的困境并不存在，现实中的困境却别有洞天。 从纯粹理论角度来看，现有的科学研究显示，80%的罕见病由遗传基因引起，50%的罕见病从儿童期开始发病，30%的儿童患者在成年前死亡，诊疗期长，误诊率高，超过90%的罕见病并无明确治疗方案。这些因素综合之后，不难发现能够接受孤儿药治疗的患者在本来就是极少数的罕见病患者中也是极少数，保障这部分患者的用药需求，理论上并不会造成医疗资源和医保基金被“极少数人”挤占的情况，从世界范围内的情况来看，孤儿药的用药保障费用在各发达国家很少超过公共卫生费用的2%，也证明了这一论断。如果同时探索孤儿药的研发激励机制，实现部分药物的国产化，同时通过建立罕见病医疗费用的多方共担机制，通过医疗救助、医疗商业保险等多种途径分摊，这一费用有望进一步降低，支付压力整体是可控的，用药保障机制整体是可行的。 因此，完全理想状态是，用于治疗《目录》中所收录的121种罕见病的孤儿药，将在未来数年内陆续在国内上市，其中疗效最为明确的几种必然会优先纳入医保药品目录中，使更多的罕见病患者得到医治。同时，孤儿药的纳入并未影响其他疾病的保障水平，医保覆盖范围总体不断扩大，人民福祉不断增加。 然而现实情况却比这复杂的多，自2021年3月1日起，新版的《国家基本医疗保险、工商保险和生育保险药品目录》被启用，119种药品被调入，29种药品被调出，最终《目录》有药品2800种，其中西药1426种、中成药1374种，中西药比例基本持平。这与西方发达国家的医保药品结构截然不同，在这一结构之下，在医保基金总量没有大的变化的情况下，孤儿药纳入医保药品目录的西药部分，意味着可能有部分西药退出目录，导致另一部分患者的生命健康权受损，使理想中“不患寡而患不均”的大同设计变成了割肉补疮之举，用一种不公平代偿了另一种不公平。 那么医保基金是否有可能将蛋糕做大，满足所有患者的需求呢？从长远来看是不现实的，从我国基金发展趋势和人口结构变化趋势来看，医保基金的总盘不可能继续扩大，反而在许多地区，医保基金的代际支付差额已经影响到年轻人，尤其是自主创业者缴纳保险的积极性，简单的讲，就是缴纳经费的年轻人少，而使用经费的老年人多，使年轻人对自己的未来产生了不信任感，这是一个危险的趋势，当常见病患者的治疗都无法得到保障时，罕见病患者的命运也可想而知。 此外，许多疗效存在争议的药物，和另外一些“不良反应和禁忌尚不明确”的药物和制剂在目录中占有相当比例的篇幅，也自然而然的成为支付的大头，以实验数据和实际疗效饱受质疑的GV-971为例，根据其研发企业宣传的产能计算，医保每年需为其支付数十亿费用，无论将这一费用于常见病药物的采购，还是孤儿药的研发赞助，都完全有可能挽救更多患者的生命。 因此，我们的医保蛋糕不仅不够大，而且结构和分配方式也和发达国家不同，根据发达国家数据模型推测出的理想结果，在我国很可能是另外一种样子。电影《我不是药神》里有一句扎心的台词：“这世界上只有一种病，那就是穷病”，然而现实世界中还有一个更扎心的事实，那就是“救命钱没有用在救命上”。 孤儿药保障并非列车困境，罕见病救助仍任重道远，在我们所共同追求的那个更公平、更正义的社会中，没有一个人应该被牺牲、被放弃。但同时，在这个社会中，少数人的利益永远与多数人的利益休戚相关，在孤儿药入医保的这个问题上，审批应该更严谨，更慎重，费厄泼赖应缓行。 |
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