2022年1月20日,辉瑞制药(Pfizer)和OPKO Health联合宣布,长效生长激素Somatrogon,获得日本厚生劳动省(MHLW)批准;商品名为Ngenla®。24mg和60mg的注射用Somatrogon,用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)。
此次日本批准依据是在日本本土开展的一项3期临床研究和一项全球3期临床研究的结果。临床研究在生长激素缺乏的儿童患者中开展,将Somatrogon(每周给药一次)与注射用重组人生长激素Genotropin(Somatropin,每日给药一次)的疗效和安全性进行了比较。在这2项研究中,治疗12个月后,Somatrogon在主要临床终点年身高生长速度(height velocity)方面与Somatropin疗效相当。
Somatrogon是一种每周1次的长效重组人生长激素(hGH),Somatrogon是一种新分子实体,含有人生长激素的天然序列,并且在N端含有1个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素(hCG)β链C端肽(CTP),CTP可延长该新分子的半衰期。本品相关专利为WO-2007092252、WO-2013018098、WO-2015059695。
▲CTP(Carboxyl-terminal peptide)长效技术
▲Somatrogon氨基酸序列
此前在2014年,辉瑞与OPKO Health签署了一项全球战略合作协议,开发和商业化Somatrogon用于治疗GHD。值得注意的是,Somatrogon也分别于2021年10月和2021年11月在加拿大和澳大利亚获批上市。
▲药融云数据,www.pharnexcloud.com
美国FDA的原定PDUFA目标日期为2021年10月,此后延迟审批。2022年1月21日,辉瑞制药表示,FDA拒绝批准其与合作伙伴OPKO Health 共同开发的治疗儿童生长激素缺乏症的药物Somatrogon。FDA给予了本次BLA完整答复函(Complete Response Letter ,CRL)。辉瑞将仔细查看回复文件后再与FDA进行新一轮的磋商,以推进新药审批。
儿童生长激素缺乏症(PGHD)是一种腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾患,通常表现为比例正常的身材矮小、无法达成理想终身高,代谢异常甚至引起社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。针对该病临床上常用人生长激素(hGH)进行长期治疗,虽然达到了治疗效果,但是每日注射给患者与护理人员带来了负担,极大影响了患者治疗的依从性。二十世纪90年代开始,制药公司采用各种方法来开发长效生长激素产品,以减少患者每日注射的负担,但由于制造、监管、功效安全性、与缓释技术相关的耐受性原因,目前罕有长效生长激素产品取得真正意义上的商业成功。
目前在美国获批的长效生长激素仅有隆培促生长素。药融云数据www.pharnexcloud.com显示,该产品已于2021年8月获美国FDA率先批准,用于治疗一岁以上,体重至少11.5公斤,因内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童患者,商品名为SKYTROFA®。该产品中国权益在维昇药业手中。
▲药融云数据
此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息,不代表平台立场
参考:
NMPA/CDE;
药融云数据,www.pharnexcloud.com;
FDA/EMA;
相关公司公开披露;
https://www./news/press-release/press-release-detail/pfizer-and-opko-provide-update-biologics-license;
US FDA Accepts Regulatory Submission from Pfizer and OPKO for Review of Somatrogon to Treat Pediatric Patients with Growth Hormone Deficiency;
https://www./news-media/press-releases/detail/458/japans-mhlw-approves-pfizer-and-opkos-ngenla;
生长激素缺乏,National Organization for Rare Disorders. Growth Hormone Deficiency.
https:///rare-diseases/growth-hormone;
EMA ACCEPTS MARKETING APPLICATION FOR SOMATROGON TO TREAT PEDIATRIC PATIENTS WITH GROWTH HORMONE DEFICIENCY;
https:///;
http://www./;
美股:长效给药技术平台Ascendis崭露头角,生长激素市场格局或迎来重排丨https://mp.weixin.qq.com/s/eHBA-3JsGxBZdaATlEEOgQ;等等。
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