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作者：湖北省第三人民医院药学部 方莎莎 2021年末，国家医保局联合人力资源社会保障部发布了2021版医保目录，该目录从2022.1.1开始执行。此目录新增7个罕见病用药，其中包括谈判药品--遗传性血管性水肿（HAE）急性期治疗药物醋酸艾替班特注射液。  醋酸艾替班特注射液于2021.4在中国上市，在此之前，我国的HAE患者长期处于无药可医的困局，确诊患者只能长期使用弱雄激素或抗纤维蛋白溶解剂控制，效果有限，且不良反应多，很多病友因为担心副作用而拒绝用药，急性发作时只能选择紧急输入新鲜血浆。 近日，浙大二院开出了HAE全国首张医保处方——“醋酸艾替班特注射液”。  该药此前9660元一针，如果每月发作一次，那么年费用近12万元，令HAE患者们望而却步。纳入医保后，该药售价为4330元，降价近六成，再根据医保政策报销后，患者自己只需付2000余元，极大地减轻了患者的负担，体现了国家医保局“每一个小群体都不该被放弃”的态度。 HAE是什么？遗传性血管性水肿(简称HAE)，是一种常染色体显性遗传病，主要表现为反复发生的皮肤和黏膜水肿，患病率约1.5/100000，在2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。  手部水肿  眼睑水肿  足部水肿 HAE通常在30岁前起病，青春期加重，水肿常呈急性发作，可累及身体任何部位，以四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜较为常见。颜面症状与电影《东成西就》中梁朝伟“香肠嘴”的形象颇为相似。   而HAE最为致命的是上呼吸道黏膜水肿(UAE)，可因喉水肿迅速进展导致呼吸困难或窒息，如抢救不及时可窒息死亡，致死率高达11%~40%，是HAE的主要死因之一。消化道黏膜水肿发作表现为剧烈腹痛，伴恶心、呕吐，因此常被误诊为急腹症，导致不必要的腹部手术。 艾替班特如何发挥作用？缓激肽被认为是HAE症状(包括局部红肿、发炎、疼痛)的“元凶”，艾替班特是一种对缓激肽B2受体选择性的竞争性拮抗剂，亲和力与缓激肽相似，通过抑制缓激肽与B2受体结合治疗HAE急性发作。 艾替班特适应症 2008年在欧盟上市 用于治疗成人HAE急性发作； 2011年在美国上市 用于18岁及以上成年人HAE急性发作； 2017年在欧盟扩大适用人群 也可用于2岁及以上儿童和青少年； 2021.4在中国批准上市 用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的HAE急性发作，是中国HAE首款急性治疗药物。  艾替班特用法用量给药途径： 腹部区域皮下缓慢注射，消毒注射部位，皮下注射给药时间至少30秒。 给药剂量： 成人：推荐剂量是30mg/次，在不足以缓解或症状复发情况下，可在6小时后注射第2次；如果第2次注射产生的疗效不足以缓解或症状复发，可在6小时后进行第3次注射；但在24h内给药不可超过3次（总剂量不超过90mg）。 2-17周岁：按下表体重给药  已完成的临床试验中，儿童与青少年HAE发作时给药次数未超过1次。 特别提示对于通过护理人员给药或自身注射给药，应当由在诊断和治疗遗传性血管水肿方面有丰富经验的医生来决定。 1.对于从未注射过本品的患者，第一次注射治疗应当在医疗机构或在医师的指导下进行。 2~17岁的儿童和青少年患者，需由经过专业医疗人员皮下注射培训的护理人员注射本品。 艾替班特不良反应常见（1%-10%）和十分常见（≥10%）不良反应
注射部位反应一般是轻度至中度、一过性，无需进一步治疗，可自行缓解。 如果不良反应持续或进一步加重，请及时就诊并咨询医生。 注意事项1、本品需25℃以下保存，不得冷冻；每瓶药液仅能使用一次，给药前应肉眼观测颗粒和变色，药物溶液应无色透明，如产品含颗粒或变色则不要给药。 2、如果自我治疗或护理人员给药后，症状缓解不足或复发，建议患者或护理人员应就医咨询。对于成年人，同一次发作可能需要的后续剂量应在医疗机构内给药。对于青少年或儿童，没有给予同一次发作后续剂量的数据。 提 高 | 警 惕 喉咙发作：急性喉部HAE发作可能出现气道梗阻，除了使用艾替班特注射液外，应立即到医疗机构就诊。 审稿专家：湖北省第三人民医院药学部 副主任药师 安薇 以上为“药品安全合作联盟”志愿者的原创作品，如若转载请注明作者和来源！ |
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