【原】从泽布替尼到Cilta-cel，国产创新药为什么一定要出海

自信达生物PD-1在美国FDA的审批受阻以来，创新药市场悲观情绪再度蔓延，不过这并没有持续太久。

2022年2月28日，传奇生物传来好消息，公司自主研发的BCMA靶向CAR-T疗法西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI®，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，简称Cilta-cel）正式获得美国FDA批准上市， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。

这是继2019年百济神州泽布替尼后，第二款由中国企业研发，获FDA批准的抗癌新药。也是传奇生物自成立以来第一款获批上市的产品。

优秀的临床数据才是出海的底气

对比信达生物PD-1本身的me-too属性及利用单一国家数据报批，本次传奇生物Cilta-cel优秀的临床试验为其获得批准提供了基础。

1. FDA认为信达生物现有的试验并非是临床未满足的需求，现有的同类药物K药已经满足了需求。而传奇生物的BCMA CAR-T美国只有一款产品（BMS/蓝鸟的Abecma）并且在有效性和安全性上做到了best in class。

2. FDA认为信达生物临床终点设计存在缺陷，以PFS而非是OS；而传奇生物主要终点设置为ORR，与已获批的Abecma设置标准对应。

3. FDA认为信达生物单一中国病人的生物多样性无法确认；而传奇生物采取的是多中心临床（美国、日本、欧盟等）。

基于此，在获批之前，大家对Cilta-cel的期待一直很高。

当然，Cilta-cel的底气还在于优秀的临床数据。

在关键的CARTITUDE-1研究中，97例R/R MM患者出现了早期、深度持久的缓解，总缓解率（ORR）高达98%（95%CI：92.7-99.7），78%的患者获得了严格的完全缓解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18个月的中位随访时间中，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月（95% CI，21.8-无法预估）。这证明了Cilta-cel是靶向BCMA的多发性骨髓瘤的BIC产品。

全球上市CAR-T疗法一览

数据来源：药智数据、企业公告等