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制药产业高端峰会，点击上方查看并报名 导读 孤儿药是用于预防、治疗、诊断罕见病的药物，也称为罕见药。根据世界卫生组织（WHO）定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病。 另据2021年9月11日最新发布的《中国罕见病定义研究报告2021》），中国将罕见病定义为“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”。目前全球已经确诊的罕见病接近7000种，80%为遗传性疾病，较为常见的有白血病、血友病、白化病、戈谢病、成骨不全症等，有药可治的罕见病仅有6%左右。2018年5月，我国颁布《第一批罕见病目录》，确定121种罕见病，截至目前中国已上市罕见病相关药物70余种，涉及60余种罕见病。下载化学加APP，阅读更有效率。 一 我国孤儿药政策 近年来，我国有关部门在“孤儿药”研发、审批、生产、采购、报销、税收等方面出台了一系列支持政策： 国家药监局对罕见病药品实施优先审评审批，鼓励罕见病药品的研发，出台的政策包括新药临床审批备案制的制定、设立快速审批通道、国际多中心临床试验的两报两批、以及境外已上市罕见病药品可附条件批准等，2020年新批准了7个罕见病药品。在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快罕见病药品审评审批，使罕见病患者及早获得了可靠的治疗和预防药物。 国家卫生健康委会同科技部等部门联合发布《第一批罕见病目录》，为制定罕见病相关政策提供重要依据，并将适时启动第二批罕见病目录的遴选工作；制定印发《罕见病诊疗指南》并建立全国罕见病诊疗协作网，提高罕见病规范化诊疗能力；建立我国罕见病病例信息登记制度，收集我国罕见病的诊疗、分布等信息，为完善诊疗服务体系、提高药物可及性等提供科学依据。 国家工业和信息化部发布《医药工业发展规划指南》支持罕见病药品产业化发展，在相关产业化专项中也设立临床急需罕见病新药和首仿药相关重点任务，并将在“十四五”医药产业规划中充分考虑罕见病药品相关工作，通过专项资金支持试点示范等方式，鼓励企业加强研发和产业化发展。财政部通过税收优惠政策鼓励罕见病制药产业发展。 国家医保局高度重视罕见病患者的医疗保障工作，通过调整医保目录，实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化。目前，国内上市的罕见病药品中有40余种已被纳入国家医保药品目录。2021年9月15日，国家医疗保障局网站在发布的《国家医疗保障局关于政协十三届全国委员会第四次会议第4468号(社会管理类371号)提案答复的函》中也明确提到，将进一步探索适合“孤儿药”的采购机制，并将结合临床治疗用药需求、医保筹资能力等因素，将符合条件的罕见病药品按程序纳入医保支付范围。 表1. 我国孤儿药相关政策
来源：公开资料，凯莱英整理 二 孤儿药市场规模 随着孤儿药上市产品数量不断增多，适应症不断增加，孤儿药市场规模不断扩大。据统计，2020年全球孤儿药市场规模为1351亿美元，预计2025年将达到2430亿美元，2020-2025年复合年均增长率（CAGR）为12.5%；中国罕见病药物市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1.0%，随着中国不断改革以向市场推出更多创新药物及提升可得性，预计2025年国内孤儿药市场规模为64亿美元，2020-2025年CAGR为37%。
图1. 2016-2025全球及中国孤儿药市场规模 来源：华经产业研究院 与热度爆表的肿瘤领域相比，罕见病是个巨大的蓝海：不少罕见病的患病人数，甚至比一些肿瘤患者人数更多；同时，罕见病大多为慢性病,患者多数需要终身服药，平均用药周期远超肿瘤药品。 三 重点药物盘点 随着国家医药卫生体制改革发展，药品审评审批流程不断优化，2020年、2021年分别有多种孤儿药在中国获批。近年来，中国药企也加大了申请幅度。从2014年至今，中国药企拿下了78个孤儿药资格，尤其是2020年，共有19家中国公司获得35项FDA孤儿药资格。根据药智数据-孤儿药与罕见病数据库统计，2021年度共计有35款药品获得FDA认定且已批准上市，17款药品获得欧洲药品管理局（EMA）批准。包括 Deciphera Pharmaceuticals 公司用于治疗晚期胃肠道间质瘤的Qinlock (ripretinib)、Incyte Corporation/MorphoSys AG 公司用于治疗弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的 Minjuvi (tafasitamab)，以及罗氏用于 5q脊髓性肌萎缩症儿科患者的 Evrysdi (risdiplam)。 表2. 2021年部分批准上市孤儿药
来源：药智网数据库 1. Revlimid（来那度胺） Revlimid作为一款治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤的药物于2005年获FDA批准。目前在全球近70个国家被批准与地塞米松（Dexamethasone）合用，以治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。2014年在中国获批上市。2021年上半年销售收入为61.46亿美元，2020年年销售收入达到了121.5亿美元。 2. Opdivo（欧狄沃） Opdivo（欧狄沃）最早在日本获批，是全球首个上市的PD-1/PD-L1药物，随后该药在2014年4月首次获得FDA批准用于治疗黑色素瘤。2018年在中国获批上市，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。2021年上半年营收超过36亿美元，2020年销售79.2亿美元。 3. Keytruda（可瑞达） 2014年9月获得美国食品药品管理局（FDA）批准，2015年7月获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市，2018年在中国获批上市，用于一线治疗后发生进展的局部晚期或转移性黑色素瘤。2020年销售额143.8亿美元。 表3. 预计2022年全球20大孤儿药
来源：Evaluate Pharma 我国孤儿药研发尽管起步较晚，但高度重视罕见病患者药物可及性，近年来相继出台了系列鼓励政策，逐步提高了企业研发孤儿药的积极性，加快了孤儿药的研发速度。同时孤儿药的市场需求巨大，全球孤儿药资源均极为稀缺，除中国市场外，进军海外市场也成为我国孤儿药研发企业发展的重要方向之一，我国孤儿药行业具有广阔的发展前景。 参考文献： 1.https://www.163.com/dy/article/GKL2URHI0552ES0E.html 2.https://www./news/detail/82294.html 3.https://www./channel/trend/743991.html 4.张蓝飞.罕见病药物可及再升温“中国模式”探索[N].医药经济报,2021-07-22(A02). 5.袁妮,周娜等.药品全生命周期视角下中国罕见病药物保障政策简析[J].中国新药杂志,2021,30(01):1-5. 来源：凯莱英Asymchem |
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