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Nature | 2020年的新药靶标

 DrugAI 2022-04-19

2020年,美国、欧盟和日本共批准了61种新药。其中部分药物还具有新作用机制(MoA, mechanism of action)生物分子靶点。

其中五个靶标是被小分子药物抑制的酶,四个是人蛋白质。值得注意的是,第五种酶是SARS-CoV-2 RNA依赖性RNA聚合酶-remdesivir的靶标,这是第一种获得FDA全面批准以治疗COVID-19的药物。另一个病毒靶标是埃博拉病毒糖蛋白,已批准了四种新型单克隆抗体,其中三种作为联合疗法,一种作为单一药物。

三个靶标是基于小分子和单克隆抗体以外的治疗药物。其中两个疗法是抗体-药物共轭物,对于这些药物,利用其靶点的肿瘤特异性--分别俗称BCMA和TROP2--选择性地将细胞毒性成分(贝兰他布马福多汀的微管破坏剂单甲基奥里司汀F和萨希妥珠单抗戈维替康的拓扑异构酶I抑制剂SN-38)输送到癌细胞。第三种药物是第三种获批的小RNA干扰疗法--lumasiran,它可以降解羟酸氧化酶1的mRNA,治疗罕见病原发性高草酸尿症1型。

从治疗领域来看,新型MoA靶点中有7个是治疗罕见病的药物:2个遗传性疾病、2个病毒感染和3种癌症。最后,1个用于治疗癌症的硼中子俘获疗法的硼输送剂和2个成像剂--1个用于诊断前列腺癌,1个用于诊断阿尔茨海默病--获得批准。

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