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在 CARTITUDE-1 试验中，Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel; Carvykti) 在复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中表现出强大的总体缓解率 (ORR) 和无进展生存期 (PFS) 结果。 “它们是在复发和难治性骨髓瘤人群中报告的一些最好的结果，”加州大学旧金山分校成人白血病和骨髓移植项目临床医学教授兼骨髓瘤项目副主任 Martin说。“有 97 名患者参与了试验，只有 2 名患者没有反应。其中1名患者在基线时被评估为患有无法测量的疾病，因此无法评估其反应。那个病人已经过了 2 年，并且处于缓解期。这是一个令人难以置信的回应。”
2022 年 3 月，FDA 批准了 cilta-cel，一种新型 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 导向的转基因自体 CAR T 细胞疗法，用于在 4 种或更多先前治疗线后患有复发/难治性多发性骨髓瘤的成人患者，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体。该决定基于 CARTITUDE-1 的调查结果。 CARTITUDE-1 研究涉及一种用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的新型 CAR T 细胞疗法 cilta-cel。Cilta-cel 的独特之处在于它具有 2 个与 BCMA 结合的单域结合抗体。细胞内信号结构域为 4-1BB 和 CD3-ζ。我们展示了第 2 阶段的更新结果，该阶段评估了复发/难治性骨髓瘤并接受了中位数 6 的先前治疗线的患者；其中 88% 是三线难治。 1 年的中位随访数据已公布，其反应率约为 97%。67% 的患者在 1 年时达到了严格的完全缓解 [CR]尚未达到中位 PFS。2 年的随访，ORR 为 97.9%。有97名患者参与了试验，只有2名患者没有反应。其中1名患者在基线时被评估为患有无法测量的疾病，因此无法评估其反应。那个病人已经过了 2 年，并且处于缓解期。这是一个令人难以置信的回应。 我们关注的另一件事是中位 PFS。1 年时，未达到中位 PFS。2 年时，PFS 率为 60.5%，因此随访 2 年仍未达到中位值。CR 率已增加到 83%。这些都是深刻的反应，这在经过如此严格预先治疗的人群中是惊人的。 我还展示了有关最小残留疾病 [MRD] 阴性的数据以及它与生存率的关系。61% 的患者可评估MRD 阴性，92% 的患者达到 MRD 阴性。对于 MRD 阴性持续 6 个月或更长时间的患者，2 年 PFS 率为 91%。对于 MRD 阴性持续 12 个月或更长时间的患者，2 年 PFS 率为 100%。在这两个组中，总生存率为 100%。 目前对于这些患者来说，药物并不多，这是我们未满足的医疗需求。此外，cilta-cel 现在正在作为一线治疗以及早期复发的一部分进行测试。所有复发/难治性骨髓瘤患者的未来都是光明的，其中包括 CAR T 细胞疗法。但是还有其他几种治疗方法正在研究中，包括 T 细胞结合抗体，这些数据看起来非常令人兴奋。 |
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