【原】中国原研抗癌药出国了！

 中国抗癌药出海，是个什么信号？

2019年11月，一款抗癌新药泽布替尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

我国自主研发的抗癌新药在美国获批，这还是头一次。

对于国内的癌症患者来说，这个消息是一个信号——它意味着中国的抗癌新药研发正在崛起，未来将有更多希望。

仅在2018年，国内就有靶向药安罗替尼、艾博卫泰、达诺瑞韦、马来酸吡咯替尼、呋喹替尼、重组细胞因子基因衍生蛋白注射液，PD-1抑制剂特瑞普利单抗注射液、信迪利单抗注射液 8个国产一类新药上市。 

淋巴瘤患者获益

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既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤患者。

这是今年美国FDA批准泽布替尼的适应症。

淋巴瘤是全球发病率增速最快的恶性肿瘤之一，患者的中位生存期仅3至4年。由于多数患者发现时已是晚期，治疗手段有限，预后情况不乐观。

而泽布替尼无论是二期临床试验，还是在最终注册性临床试验中，都展示出了比同类药物更好的疗效。有两项临床试验数据显示，84%接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解（ORR，指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间），中位缓解持续时间为19.5个月。

数据来源于临床试验

升级版BTK抑制剂

泽布替尼也是唯一一款由 FDA 批准、能够在外围血细胞中达到中位数为100%占有率的BTK抑制剂。

此前，全球第一个上市的BTK抑制剂是伊布替尼。这款药最早于2013年11月获得FDA批准上市。自上市以来，伊布替尼就迅速成为了“明星抗癌药”。

但是，以伊布替尼为代表的第一代BTK抑制剂效果虽然好，但在吸收、疗效和安全性上都还有很大的提高的空间。

泽布替尼实现了两个核心突破：1.只对BTK蛋白产生抑制效果，避免影响其它蛋白在人体内的功能。2.抑制疗效显著，泽布替尼抑制BTK靶点是100%而且持久的。

因此，FDA给予泽布替尼“孤儿药认定”、“快速通道”、“突破性疗法”、“优先审评”四张“通行证”。

还有哪些患者能获益?

慢性淋巴细胞白血病、华氏巨球蛋白血症、边缘带B细胞淋巴瘤、滤泡型淋巴瘤、弥漫性大B淋巴瘤等多种B细胞恶性肿瘤，涉及这些肿瘤的患者们可能都会成为受益者。

目前，泽布替尼正在开展二十多项临床试验。理论上，只要BTK对肿瘤有抑制作用的，泽布替尼就会有效。期待它能给更多患者带来帮助！

中国新药：希望是有的！

过去几十年，仿制药和原料药一直是我国医药企业的主要产品。中国的原料药规模长期位居全球第一，2018年出口额为173亿美元。

但是，如果我们把目光聚焦到原创药，中国取得的成就却非常有限。美国FDA每年批准几十个新分子实体药物，但在2019年11月14日之前，还没有一个是中国本土研发的。

如今，泽布替尼的获批意味着这个局面被打破。

除泽布替尼外，还有许多在研抗癌新药值得关注。如三代EGFR-TKI艾维替尼（avitinib），II期临床研究数据显示，在EGFR-T790M突变的非小细胞肺癌患者中，艾维替尼的疾病控制率高达88%，ORR为50.2%。

再如，1类白血病新药氟马替尼（flumatinib），这是一款新型的二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。该药和伊马替尼的III期头对头临床研究结果证实了其安全性和有效性，支持氟马替尼作为初诊慢性粒细胞白血病（CML-CP）患者的一线治疗方案。

中国抗癌药物的发展已经轰隆起步。相信，我们的患者会有越来越多药物可用，生存期和生活质量将会越来越好！

参考文献：

1. Rapid advances in research on and development of anticancer drugs in China. Bioscience trends. 2019,13(5)：461-463.