2021年12月23日，美国总统拜登签署了《加速获得ALS关键疗法法案》（ACT for ALS），要求卫生与人力资源服务部（HHS）通过FDA与美国国立卫生研究院（NIH）达成合作协议或合同，采取公共私营合作制策略加深对罕见神经退行性疾病的理解，进一步开发针对包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）在内的各种神经退行性疾病的新疗法。这项法案要求FDA发布并实施一项五年计划提高药物可及性，同时允许FDA接受公共或私人实体的资助，用于在预防、诊断、治疗（治愈）成人和儿童的ALS和其他罕见神经退行性疾病领域的研发支出。
6月23日，FAD在其官网公布了该五年计划，详细规定了加速ALS研发进度的举措，包括（1）促进安全、有效的药物开发，改善或延长患有ALS和其他罕见神经退行性疾病患者的生命；（2）提高ALS和其他罕见神经退行性疾病药物的可及性。
这项计划透露，未来FDA将组建一个罕见神经退行性疾病工作组，制定针对特定疾病的战略目标，利用FDA监管工作促进神经退行性疾病药物研发。在ALS方面，FDA制定了更加明确的计划，包括开发量化患者ALS进展的方法，发现ALS新的生物标志物，根据需要开展基础研究。FDA将适时采取措施帮助患者获取新药，利用数字技术与去中心化策略促进针对不同人群的临床试验。这项工作还将着力于开发新的临床试验策略，尽早发现具有临床前景的新型疗法，简化临床试验流程，降低新药研发的时间与经济成本，提高患者的药物可及性。
报道指出，在NIH的整体框架下，患者参与、公共研讨、研究项目与跨政府机构的协调将成为ALS科学战略的关键。
FDA 专员 Robert Califf 医学博士表示：“神经退行性疾病对患者的影响是毁灭性的，患者可以获得的有效治疗手段非常少。我们意识到能够同时改善和延长确诊患者疗法的紧迫性。为了直面挑战，加速药物研发，我们需要在现有科学证据和研发能力的基础上开发创新方法，更好地了解这些疾病。”
本文源自医药魔方
