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Vertex Pharmaceuticals Incorporated VRTX 7月5日宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已解除对 VX-880 的 1/2 期临床试验的临床暂停，VX-880 是一种研究性干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞替代疗法，用于治疗低血糖意识受损和严重低血糖的 1 型糖尿病 (T1D) 患者。因此，1/2 期试验将在美国的多个地点重新进行筛选、登记和给药。 关注公众号，了解更多行业信息 迄今为止，三名患者已在 1/2 期研究中使用 VX-880。在研究的 A 部分中，两名患者接受了一半目标剂量的细胞。第三名患者已接受研究 B 部分中的全部目标剂量。B 部分将评估目标剂量下五名患者的安全性和有效性，然后在 C 部分扩展到其他患者。 关于 VX-880 VX-880是一种使用专有技术制造的研究同种异体干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞疗法。VX-880 正在评估低血糖意识受损和严重低血糖的 T1D 患者。VX-880 有可能通过恢复胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素的产生）来恢复身体调节葡萄糖水平的能力。VX-880 通过输注到肝门静脉中，需要维持免疫抑制治疗以保护胰岛细胞免受免疫排斥。 关于 1/2 期临床试验 该临床试验是一项 1/2 期、多中心、单臂、开放标签研究，对象为患有低血糖意识受损和严重低血糖的 T1D 患者。本研究设计为一项连续、多部分的临床试验，以评估 VX-880 的安全性和有效性。在 A 部分中，前两名患者接受了一半的目标剂量。在 B 部分中，5 名患者将接受目标剂量，之后在 C 部分中以全目标剂量同时给药。大约 17 名患者将参加临床试验。该研究正在进行招募。 关于 1 型糖尿病 T1D 是由胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞的自身免疫性破坏引起的，导致胰岛素产生减少和血糖控制受损。缺乏胰岛素会导致身体处理营养物质的方式异常，从而导致高血糖水平。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会导致并发症，例如肾脏疾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡。 由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，T1D 患者可能难以实现和维持血糖控制平衡。低血糖症通常是因为难以平衡影响血糖水平的不同因素，包括胰岛素、饮食和运动。低血糖仍然是血糖管理中的一个关键限制因素，严重的低血糖会导致意识丧失、昏迷、癫痫发作、受伤并可能致命。随着时间的推移，T1D 患者可能会出现对低血糖的意识受损，这意味着他们不再能够感知低血糖事件的早期迹象，这可能是危险的并导致危及生命的事件。 目前的护理标准并未解决该疾病的根本原因，并且除了胰岛素之外，用于治疗 T1D 的治疗选择有限。 关于Vertex Vertex 是一家全球生物技术公司，投资于科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。该公司拥有多种批准的药物来治疗囊性纤维化（ CF ）的根本原因——一种罕见的、威胁生命的遗传病——并且在 CF 方面有几个正在进行的临床和研究项目。除了 CF 之外，Vertex 还拥有强大的研究小分子、细胞和基因疗法管道，用于治疗其他严重疾病，对人类因果生物学有深入的了解，包括镰状细胞病、β 地中海贫血、APOL1 介导的肾脏疾病、疼痛、1 型糖尿病、α1 抗胰蛋白酶缺乏症和杜氏肌营养不良症。 Vertex 于 1989 年在马萨诸塞州剑桥市成立，其全球总部现位于波士顿的创新区，其国际总部位于伦敦。此外，该公司在北美、欧洲、澳大利亚和拉丁美洲设有研发基地和商业办事处。Vertex 一直被公认为行业最佳工作场所之一，包括连续 12 年入选《科学》杂志的杰出雇主名单和 2021 年 Seramount100 家最佳公司之一。 更多有趣话题： |
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