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间充质干细胞 (MSC) 的首次移植是对患有大疱性表皮松解症 (EB) 的两岁半男孩进行治疗的一部分。2022 年 8 月 1 日 耶路撒冷邮报报道。 请关注“干细胞与外泌体”微信公众号，了解更多行业信息
移植间充质干细胞 在患有罕见遗传性皮肤病的蹒跚学步的孩子身上。 （图片来源：SOURAKY MEDICAL CENTER） 特拉维夫 Sourasky 医疗中心的高级细胞治疗研究所 (I-ACT) 已经完成了某种干细胞的生产过程的开发，可以将其移植到患有罕见皮肤水疱疾病的患者体内，作为治疗的一部分。这是以色列首个此类先进细胞疗法，也是美国以外的首个此类细胞疗法。 间充质干细胞 (MSC) 的首次移植是对患有大疱性表皮松解症 (EB) 的两岁半男孩进行同情治疗的一部分。发现这些细胞能够提供与 EB 相同的胶原蛋白 VII，从而有助于治愈皮肤并防止出现新的水泡。 2004 年，英国第 4 频道的纪录片《皮肤脱落的男孩》将这种情况引起了公众的关注，该纪录片记录了患有 EB 的英国人 Jonny Kennedy 的生平和早逝，EB 是一组导致皮肤起泡的罕见疾病容易地。由于皮肤非常脆弱，水泡很快就会破裂，留下愈合缓慢的伤口。这种脆弱的皮肤通常在出生时就很明显。拥抱、擦背或换尿布会伤害皮肤，导致水泡和开放性伤口。 什么是 EB，它是如何产生的？ EB 是由编码 VII 型胶原蛋白的人类 COL7A1 基因中的突变引起的。
移植间充质干细胞 在患有罕见遗传性皮肤病的蹒跚学步的孩子身上。 （图片来源：SOURAKY MEDICAL CENTER） 婴儿的治疗是由 Sourasky 的 Dana-Dwek 儿童医院儿科血液肿瘤科主任 Ronit Elhasid 教授和 Sourasky 皮肤科的 Liat Samolov 博士合作进行的。在第一阶段，年轻患者接受来自相容供体的骨髓移植，然后在预定时间间隔用同一供体在无菌条件下产生的 MSC 进行 3 次治疗。干细胞是在 I-ACT 的洁净室中在无菌条件下生产的。 治疗效果如何？
一些儿童在口腔、喉咙、胃、肠、直肠和身体其他部位的潮湿组织中出现水泡。在这些区域，吞咽食物或排便引起的摩擦会导致疼痛的水泡。 随着水泡愈合，会出现疤痕。这可能导致脚趾或手指连接在一起，但采取预防措施可以降低发生这种情况的风险。EB 患者将溃疡与三度烧伤进行了比较。此外，作为慢性皮肤损伤的并发症，患者患皮肤癌的风险增加。该疾病伴随着巨大的痛苦并导致严重的功能障碍；在某些情况下，它甚至可能导致年轻时死亡。 间充质干细胞是在骨髓中发现的多能干细胞，可以分化成其他类型的细胞，对于制造和修复骨骼组织（如软骨、骨骼和骨髓中的脂肪）很重要。随着年龄的增长和疾病，它们主要转化为蓄积脂质的脂肪细胞。 干细胞分为两种类型：胚胎干细胞，在胎儿发育的最早阶段发挥核心作用；MSCs，来源于各种组织，有助于成人身体组织的更新和构建。 人体皮肤由两层组成——最外层称为表皮，下面一层称为真皮。在皮肤健康的人中，这两层之间存在蛋白质锚，防止它们彼此独立移动，但在出生时患有 EB 的婴儿中，两层皮肤缺乏这些将它们结合在一起的蛋白质锚，导致皮肤极其脆弱。 迄今为止，唯一通过实验阶段并被批准在人类广泛医疗用途的干细胞是骨髓间充质干细胞。 |
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