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干细胞疗法可改善行走能力、认知能力和视力 9月20日，根据新数据，BrainStorm Cell Therapeutics 正在开发的干细胞疗法 NurOwn 在一项开放2期临床试验中显示出在患有进行性多发性硬化症 (MS) 的人群中具有良好的安全性。 请关注“干细胞与外泌体”微信公众号，了解更多信息 数据显示，实验疗法还对患者的步行能力、手指灵活性、认知和视力产生了良好的影响。 BrainStorm 总裁兼首席医疗官 Ralph Kern 医学博士在公司新闻稿中说，这项试验“提供了 NurOwn 改变进行性 MS 功能结果的潜力的初步证据，我们认为值得进一步研究。” 国家 MS 协会研究执行副总裁布鲁斯·贝博 (Bruce Bebo) 与 Brainstorm 一起资助了这项研究，他指出“对进展型 MS 的更好治疗方法的高度未满足需求”。 “我们期待未来的研究将有助于充分了解 NurOwn 和其他基于细胞的疗法对这种难以治疗的疾病形式的潜力，”Bebo 说。 该试验的主要结果于去年公布。完整数据现已发表在《多发性硬化症杂志》Multiple Sclerosis Journal 的“进行性多发性硬化症中神经营养因子分泌间充质干细胞的评估”研究中。 NurOwn 的新数据 NurOwn 平台涉及从患者自己的骨髓中采集间充质干细胞 (MSC)。间充质干细胞是可以产生多种其他细胞类型的干细胞。然后这些细胞在实验室中扩增并成熟为产生高水平分子的细胞 - 称为神经营养因子或 NTF - 促进神经细胞生长和存活。 然后将称为 MSC-NTF 细胞的成熟细胞注射到患者的椎管中。科学家们指出，使用患者自己的细胞可以最大限度地降低免疫反应的风险，就像来自供体的细胞可能发生的那样。 NurOwn 有望促进髓磷脂的修复，髓磷脂是在 MS 中丢失的神经纤维周围的保护鞘。它的使用还旨在减少进一步神经细胞损伤的可能性，减少神经炎症，并可能减缓 MS 进展。 2 期试验称为 BCT-101 (NCT03799718)，于 2019 年启动，涉及 20 名患有进展型 MS 的成年人。所有人都能在一分钟或更短的时间内步行 25 英尺，并且在前六个月没有复发。参与者是在美国的四个 MS 学术中心招募的。 从所有患者中收获骨髓细胞。然而，在其中两个中，没有产生足够的 MSC-NTF 细胞用于治疗。因此，只有 18 名参与者（10 名女性和 8 名男性）获得了 NurOwn。 在这些患者中，14 名 (77.8%) 患有继发进行性 MS，4 名 (22.2%) 患有原发性进行性疾病。患者的平均年龄为 47.4 岁，自 MS 症状出现的平均时间为 17.7 岁。 大多数患者（72%）也接受抗 CD20 疗法，即 Ocrevus（ocrelizumab）或利妥昔单抗。 该试验的主要目标是评估实验治疗的安全性，而次要目标包括改变几种疗效措施以及神经保护和炎症生物标志物。 除一名患者外，所有患者均接受了 100-1.25 亿个 MSC-NTF 细胞的所有三个预定注射，这些注射相隔两个月。在治疗后对参与者进行了大约三个月的随访。 两名患者由于与手术相关的副作用离开了研究：一名参与者感到寒冷、肌肉无力和发烧，另一名参与者是蛛网膜炎（一种脊柱周围的炎症）。 “没有与 MS 疾病恶化相关的不良事件，安全实验室结果/生命体征也没有临床上的显着变化，证实了 NurOwn 的良好安全性，”Brainstorm 在新闻稿中说。 最常见的副作用是头痛（88.9%）和背痛（83.3%）。 两名参与者经历了被称为蛛网膜炎的炎症，小腿和背部疼痛，被归类为严重并需要住院治疗。两名患者都接受了抗炎和止痛药物治疗，导致一名患者的蛛网膜炎完全消退，而另一名患者则没有。 研究人员指出，蛛网膜炎是一种与脊柱注射相关的已知风险。 干细胞疗法显示疗效 该试验的主要疗效指标是在评估步行能力的定时 25 英尺步行 (T25FW) 测试或在手指测量的九孔钉测试 (9HPT) 中改善至少 25% 的患者比例灵巧。 有可用数据的 16 名患者中有 3 名（19%）在治疗三个月后达到了这一终点。这一比例高于在 CLIMB 登记中经历这种改善的进展性、匹配的 MS 患者的 4%，这是一项跟踪 MS 患者结果的单独研究。 此外，38% 的患者在 12 项 MS 步行量表 (MSWS) 上表现出临床显着改善。67% 的患者在符号数字模态测试 (SDMT)（一种认知测量）和 47% 的低对比度字母敏锐度（LCLA）（一种视力测量）中看到了类似的临床显着改善。 “基于预先指定的阈值，在 T25FW、9-HPT、SDMT 和 LCLA 测试中观察到了令人鼓舞的反应，”研究人员写道。“观察到的疗效结果大于在匹配的 CLIMB 患者中观察到的结果，但是，在没有随机对照组的情况下，这些观察结果需要谨慎解释。” 对脑脊液（围绕大脑和脊髓的液体）的分析表明，NurOwn 治疗导致神经保护因子水平升高，炎症标志物降低。 “脑脊液神经炎症和神经保护生物标志物的持续变化揭示了 NurOwn 如何影响进行性 MS 的疾病机制，”该研究的资深作者 Kern 说。 总体而言，这些发现突出了“需要在随机试验中确认的治疗效果的有希望的生物学和初步临床信号”，该研究的第一作者、克利夫兰诊所的医学博士 Jeffrey Cohen 补充道。 BrainStorm 的首席执行官 Chaim Lebovits 说：“我们相信我们更接近于为进展性 MS 患者提供有意义的治疗选择。” |
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