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胆管癌又称胆道癌，是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅约5%。近年来，随着分子靶向药物的迅速发展，胆管癌已有多款靶向药研发成功，终于迎来手术之外的“救命”手段！ 近日我们再次迎来喜讯，胆管癌第4款靶向药Futibatinib正式获批，这也是针对FGFR2异常的第3款靶向药。胆管癌的患者有了越来越多的治疗选择和希望！  客观缓解率42%！胆管癌患者迎来重磅新药2022年9月30日，FDA批准 Futibatinib（Lytgobi）用于治疗FGFR2基因融合或其他重排的既往过治疗的局部晚期或转移性肝内胆管癌的成人患者。 此次FDA的批准是基于代号为 TAS-120-101 (NCT02052778) 实验的积极数据。 结果显示：在 103 名既往治疗失败的FGFR2基因融合或重排的晚期肝内胆管癌患者中，客观缓解率（ORR ）为 42%，这意味着有43名患者获得了部分缓解，病灶显著缩小了30%以上！ 这款药物之所以对于胆管癌患者意义重大，主要还是因为它的适用人群和卓越的临床数据。 FGFR是胆管癌最常见的突变类型之一，主要有四个重要基因型（FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4）。其中FGFR2是FGFR突变中最常见的亚型，其在胆管癌中的检出率接近10%。 Futibatinib 是一种高效的选择性 FGFR1-4 抑制剂，与 ATP 竞争性 FGFR 抑制剂不同，它可以与 FGFR 激酶结构域 P 环中的保守半胱氨酸共价且不可逆地结合，这就意味着Futibatinib与其他 FGFR 抑制剂治疗相比，出现更少的耐药问题。 全球4款靶向药获批，胆管癌患者迎来春天截止到2022年10月，共有4款靶向药物获批用于胆管癌，除了刚刚获批的Futibatinib，还有2款针对FGFR2和1款针对IDH1的靶向药。  好消息是，2022年4月6日，国内的患者终于也迎来了首款靶向药物pemigatinib（佩米替尼片）。胆管癌的患者将有越来越多的好药，获得更好的预后。 胆管癌患者如何接受新药治疗？早在2019年，就已经有胆管癌专家指出，FGFR与IDH1同为胆管癌治疗当前研究最多、也是最有希望迎来突破的两个靶点。且IDH1突变与FGFR2融合突变是是互斥的，两类抑制剂的研究，都具有重要的意义。此外用于治疗胆管癌的靶向治疗重要靶点还包括：TP53、KRAS、FGFR、NTRK、RET、IDH1、ARID1A 和 CDKN2A 等。 好消息是，针对上述靶点，目前国内众多胆管癌的新药目前正在临床实验中，已经有大量胆管癌患者通过全球肿瘤医生网获得帮助，也期待这些新药能早日上市造福更多患者 参考资料： https://www./drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-futibatinib-cholangiocarcinoma |
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