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来源：医药魔方 2022-10-12 16:30 默沙东宣布，sotatercept用于肺动脉高压（PAH）的III期STELLAR临床研究取得阳性顶线结果，达到主要终点和多个次要终点。 默沙东宣布，sotatercept用于肺动脉高压（PAH）的III期STELLAR临床研究取得阳性顶线结果，达到主要终点和多个次要终点。
Sotatercept是一种ACVR2A-Fc融合蛋白 ，由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成，可以结合和捕获TGF-β家族配体（TGF-β配体陷阱），进而恢复BMPR-2信号通路的平衡。由于BMPR-II信号的失衡是PAH的驱动因素，sotatercept以此机制达到缓解肺动脉高压患者炎症的治疗目的。
STELLAR是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、平行组的关键III期研究，旨在评估sotatercept作为背景疗法的附加治疗用于成人PAH的安全性和有效性。 结果显示，治疗24周后，患者6分钟步行距离（6MWD）得到显著改善，具有统计学意义和临床意义，达到了主要终点。此外，9个次要终点中有8个具有统计学意义，包括患者实现多项指标的改善，比如6MWD改善、NT-proBNP（通常用来诊断心衰）水平改善、WHO FC（肺动脉高压功能分级）改善或WHO FC维持II级水平、死亡时间或首次出现临床恶化事件（TTCW）改善。最后一项次要终点PAH-SYMPACT认知/情绪影响评分未达到统计学意义。 本次试验的安全性与既往II期研究一致。 PAH是一种罕见的进行性且危及生命的血管疾病，其特征是小肺动脉收缩和肺循环血压升高，不仅给心脏带来严重压力，还会导致身体活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。尽管有标准治疗方法，许多患者病情发展仍然迅速，5年死亡率约为43%。 2021年9月，默沙东与Acceleron公司达成115亿美元的并购协议，获得了新批准上市的贫血药物Reblozyl（luspatercept）和在研肺动脉高压药物sotatercept。   |
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