【原】【保险科普】“史上最贵药”将落地中国

新用户3521dA8l 2022-11-07 发布于广东

展开全文

- 这是阿芳第 51 篇原创文章 -

1300万元一针的“史上最贵药”将落地中国。

据中国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物Zolgensma（OAV101）注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

据公开消息显示，Zolgensma 注射液是全球首个治疗SMA的基因疗法，国外定价212.5万美元（约人民币1300万元），也被称为“史上单价最贵”的药物。患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。

目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用；后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。

SMA是“渐冻症”的“兄弟病”，同样作为一种罕见的遗传病，是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元病，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力。基于发病时间及所能达到的最大运动功能，患者被划分为1、2、3、4四个类型。

4型成年发病，症状始见于35岁之后，发病隐匿，病情发展非常缓慢，用于吞咽和呼吸的肌肉很少受到侵害。

因此，该病也被称为2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。根据发病率估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

2019年2月，全球首个SMA治疗药物、渤健公司的诺西那生钠注射液（英文商品名Spinraza®）获批在中国上市，也成为了国内第一个治疗SMA的药物。

山东患者小馨悦的妈妈李笑笑称：当时公布了价格，69.7万元一针，第一年需要打6针，到第二年降到55万一年，我们就又等了半年。等到商业保险可以报销10万，青岛有个大病可以报20万，就是报销30万块钱，我们自己可以掏25万的时候，我们才选择给她打这个针。希望国家政府部门给我们一部分补贴，对于我们来说也是减轻一下经济压力的负担。

经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。

据悉，此次医保谈判中，有7个药物属于罕见病药。渤健有两款重磅罕见病药物诺西那生钠注射液和氨吡啶缓释片（复彼能™）成功跻身调整后的医保药品目录。

其中诺西那生钠注射液既是全球首个脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物，也是从2016年“医保国谈”至今，首次被纳入目录的高值罕见病药物。

曾近70万一针罕见病救命药纳入医保！

每一个小群体都不应该被放弃！

看了上面的信息再回头看下面的灵魂砍价，真的想再次点赞。